引起兒童身材矮小的原因眾多，其中，垂體前葉分泌的生長激素對身高影響巨大。因此在治療矮小症的藥物里，生長激素是一個重要角色。
生長激素屬於肽類激素，由腺垂體中的生長激素細胞進行合成、儲存及分泌。生長激素通過脈衝方式分泌，受到下丘腦生長激素釋放素、生長激素抑制激素的調節，同時也會受到性別、年齡、晝夜節律等因素的影響，導致其分泌發生變化。
生長激素會影響長個兒，主要是因為它能影響骨骼發育，是骨骼發育的調節因素，可與其他激素協同調節兒童生長發育。生長激素可以促進骨、軟骨組織的增殖和骨化，使長骨變長，從而使身高增加。研究表明，生長激素可直接或間接地對破骨細胞的前體細胞與成熟破骨細胞進行作用，並對骨吸收進行調控，同時也可對前體細胞向成骨細胞分化進行刺激，從而更好地促進軟骨細胞和骨細胞增殖。
除了對骨細胞的作用，生長激素還可加速蛋白質合成，包括軟骨、骨、肌肉、肝、腎及皮膚等組織蛋白質合成;促進脂肪分解和水、礦物質代謝;抑制外周組織攝取與利用葡萄糖，減少葡萄糖的消耗;促進腦功能效應，增強心肌功能和提高免疫功能。
臨床上使用的注射用重組人生長激素，等同於天然人生長激素，主要用於內源性生長激素分泌不足所導致的生長激素缺乏，對性早熟、特發性矮小症、小於胎齡兒與生長激素缺乏症等患者的治療具有一定療效。一般可按體重給藥，一次0.1國際單位/千克體重，一日一次，晚上睡前皮下注射。
需要注意的是，有腫瘤進展症狀的患者和骨骺閉合的兒童禁用;孕婦及哺乳期婦女不宜使用;少數患者可能出現注射部位疼痛、腫脹，故注射部位應常變動以防脂肪萎縮;糖尿病患者可能需要調整降糖藥的劑量;少數患者在生長激素治療過程中可能發生甲狀腺功能低下，應定期進行甲狀腺功能的檢查，必要時可給予甲狀腺素進行補充，以避免影響生長激素的療效。
孩子身材矮小，除了必要時規範的藥物治療外，家長還要給孩子以充足的營養、均衡的飲食、足夠的睡眠、愉快的心情，督促他們進行持之以恆的體育鍛鍊。