因為糖尿病與胰島細胞損傷、功能不足有很大關係，所以現在很多專家在研究幹細胞對於糖尿病治療的幫助，也有很多進展。最近，研究專家使用從患有罕見的遺傳性胰島素依賴型糖尿病的患者Wolfram綜合症患者的皮膚中產生的誘導性多能幹細胞，將人類幹細胞轉化為產生胰島素的細胞，並使用基因編輯工具CRISPR-Cas9進行校正導致該綜合徵的遺傳缺陷。然後，他們將細胞植入實驗室小鼠，並治癒了這些小鼠中嚴重的糖尿病。

基因編輯技術對糖尿病治療有益

來自美國聖路易斯華盛頓大學醫學院的研究人員的發現表明，CRISPR-Cas9技術有望用於治療糖尿病，尤其是由單一基因突變引起的形式，並且可能在一天之內就有效，包括一些患有較常見糖尿病的患者，例如1型和2型。該研究於4月22日在線發表在《科學轉化醫學》雜誌上。

Wolfram綜合徵

Wolfram綜合徵患者在兒童期或青春期發展為糖尿病，並迅速需要胰島素替代療法，每天需要多次注射胰島素。大多數人繼續發展視力和平衡問題，以及其他問題，並且在許多患者中，該綜合徵導致了年輕死亡。

首次基因編輯治療糖尿病

「這是CRISPR首次用於修復患者引起糖尿病的遺傳缺陷並成功逆轉糖尿病。在本研究中，我們使用了Wolfram綜合徵患者的細胞，因為從概念上講，我們知道糾正由單個基因引起的缺陷會更容易。但是我們認為這是將基因療法應用於更廣泛的糖尿病患者的墊腳石。」

華盛頓大學Jeffrey R. Millman博士，研究共同高級研究員，醫學和生物醫學工程學助理教授

Wolfram綜合症是單基因異常疾病

Wolfram綜合症是由單個基因的突變引起的，為研究人員提供了一個機會來確定將幹細胞技術與CRISPR結合使用以糾正遺傳錯誤是否也可以糾正由突變引起的糖尿病。

胰島β幹細胞研究與基因編輯

幾年前，米爾曼（Millman）和他的同事們發現了如何將人類幹細胞轉化為胰腺β細胞。

當這些細胞遇到血糖時，它們就會分泌胰島素。最近，這些研究人員開發了一種新技術，可以將人類幹細胞更有效地轉化為能夠更好地控制血糖的β細胞。

在這項研究中，他們採取了其他步驟，從患者那裡獲得這些細胞，並在這些細胞上使用CRISPR-Cas9基因編輯工具來糾正導致Wolfram綜合徵（WFS1）的基因突變。

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基因編輯β幹細胞效果更好

然後，研究人員將基因編輯的細胞與同一批未經CRISPR編輯的幹細胞中分泌胰島素的β細胞進行了比較。

在試管中和患有嚴重糖尿病的小鼠中，用CRISPR編輯的新生長的β細胞可以更有效地分泌葡萄糖以響應葡萄糖。

植入皮膚下的CRISPR編輯的細胞使小鼠的糖尿病迅速消失，在監測的整個六個月中，動物的血糖水平均保持在正常範圍內；接受未經編輯的β細胞的動物仍患有糖尿病，他們新植入的β細胞可以產生胰島素，但不足以逆轉他們的糖尿病。

基因編輯技術有效

「我們基本上能夠使用這些細胞來解決問題，通過糾正這種突變來製造正常的β細胞，」免疫學兼病理學教授、醫學博士Urumi Fumihiko Urano說道。

「這是一種概念證明，證明可以糾正導致或導致糖尿病的基因缺陷；在這種情況下，是在Wolfram綜合徵基因中；我們可以製造出能夠更有效地控制血糖的β細胞。通過糾正基因，我們也有可能這些細胞中的缺陷，我們可以糾正Wolfram綜合徵患者遇到的其他問題，例如視力障礙和神經變性。」

基因編輯幹細胞也可以用於治療一般的糖尿病

將來，使用CRISPR來糾正β細胞中的某些突變可能會幫助那些患有多種遺傳和環境因素（例如破壞β細胞的自身免疫過程引起的1型）和肥胖症、胰島素抵抗的全身過程緊密相關的糖尿病的患者。

米爾曼說：「我們能夠將這兩種技術結合在一起，我們感到非常興奮，這是從誘導多能幹細胞中生長出β細胞，並使用CRISPR來糾正遺傳缺陷。實際上，我們發現校正後的β細胞與沒有糖尿病的健康人的幹細胞製成的β細胞沒有區別。」

未來研究：幹細胞治療更加簡單

研究人員說，展望未來，由幹細胞製造β細胞的過程將變得更加容易。例如，科學家們開發了較少的侵入性方法，從血液中誘導出多能幹細胞，他們正在從尿液樣本中開發幹細胞。

Urano說：「將來，我們可能能夠從患者身上吸收幾毫升的尿液，製造出幹細胞，然後我們可以將其生長為β細胞，並通過CRISPR糾正這些細胞中的突變，然後將其移植回並在我們的診所治癒糖尿病。對糖尿病患者進行的基因檢測將指導我們確定需要糾正的基因，這將導致個性化的再生基因治療。」

所以，咱們糖尿病人要有信心，做好日常干預，以後就算糖尿病胰島受損了，還是有機會改善的，幹細胞方法的未來非常好。

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