圖為PKU患兒家長提供的紐迪希亞奶粉包裝
華夏時報（chinatimes.net.cn）記者崔笑天 北京報導
湖南郴州「大頭娃娃」事件牽動著人們的心。隨著事件發酵，特醫奶粉這個被忽略的行業逐漸浮出水面。對有些群體來說，特醫奶粉就是他們的「生命食糧」。
李炎燚是一名六歲孩子的媽媽。與其他孩子不同的是，她的孩子不能吃肉，不能吃普通的米麵，甚至不能吃大部分水果，只能吃一點綠葉菜與有限的幾種水果。
這是因為她的孩子患有苯丙酮尿症（PKU），一種常見的胺基酸代謝病，也是罕見病的一種，需要終身服用特醫奶粉來補充營養。PKU在我國的發病率為1/11000，這意味著全國大約有12.73萬人患有這種疾病，對特醫奶粉的需求量較大。
但與此形成矛盾的是，根據國家市場監管總局網站公布的清單，目前PKU群體適用的特醫奶粉僅有兩種獲批，一種名為紐貝福，適用於1-10歲，一種名為紐貝臻，適用於10歲以上，生產廠家均為英國的紐迪希亞公司。
PKU特醫奶粉貨源單一，12.73萬人的需求之下，供需矛盾凸顯，斷供已多次發生。李炎燚告訴《華夏時報》記者，從孩子出生到現在這6年間，紐迪希亞公司的奶粉出現多次小斷供與一次大斷供，「小斷供持續時間一般是幾天，最多一個月，大斷供是從2019年9月至今年5月，長達8個月，全國都買不到。」
對這些孩子來說，特醫奶粉斷供，意味著無法攝取到足夠的營養，並對智力造成不可逆的損傷。「我們的孩子吃不了普通食物，只能靠特醫奶粉維持生命，特醫奶粉斷供就相當於斷了孩子的口糧。」李炎燚說。
而在關鍵時刻救命的產品，正是部分國產廠家儘可能按照特醫奶粉標準生產的「固體飲料」。在進口特醫奶粉尚未進入中國市場時，是這些國產替代品伴隨著PKU患兒長大成人。令李炎燚擔心的是，這次湖南郴州「大頭娃娃」事件後，固體飲料引發一邊倒的質疑，這些國產廠家的聲譽將受到波及，萌生退意。
長達8個月的全國斷供
回憶起2019年9月至今年5月的紐迪希亞特醫奶粉全國斷供，李炎燚坦言「不想再經歷第二次」。
她將滿六歲的女兒每個月需要喝11罐特醫奶粉，按照北京市的政策，可以每月在首都醫科大學附屬北京婦產醫院的新篩門診，免費領取該年齡標準量的特醫奶粉——9罐。
不夠喝的部分，可以在醫院附近的小賣部買到，但不一定有貨。所以家長們最常用的渠道還是彼此之間借、轉讓、託人海外代購等私下交易。「一點不誇張，像《我不是藥神》裡面求藥一樣。」 李炎燚說。
這種交易方式讓家長之間的關係密切起來，誰家有多餘的，誰家沒有了，彼此之間會幫襯著勻一勻。或許是因為這個原因，李炎燚統一把患兒家長稱為「親友」，含著一種同患難的親密與信任在裡面。
但長達8個月的全國斷供讓她慌了。由於持續時間太久，有餘量的家庭已經都借遍了，基本上勻不出來特醫奶粉了。雪上加霜的是，還有人借著幫忙買特醫奶粉的名義，捲走了40位家長的20萬元錢。
李炎燚說，紐迪希亞的奶粉去年9月斷供，次月就有一位上海的親友開始大量的收錢，說自己有渠道去買。一開始確實買到了一些，後來托他買奶粉的人越來越多，2月初這個親友就人間蒸發了。「大家很信任他。一共40個人，有人給他打了3000元，有人給他打了1萬元，總共20萬，結果他突然消失了，我們也報警了，警方立案後到現在都沒解決，警方說他已經不在國內了。」
沒有特醫奶粉喝，意味著PKU患兒斷糧，是一個很基本的生存問題。後來，在家長們的強烈訴求下，紐迪希亞公司開通了電商平台官方旗艦店，售賣美版的PKU特醫奶粉，但是一個IP一天限購兩罐，家長們要變著法兒的湊。
慶幸的是，在這個月，紐迪希亞公司的特醫奶粉已恢復了正常供應，可以在北京婦產醫院領到。但是在其背後，這種單一供應商帶來的風險不得不引起重視。
國產廠家無法取得資質
為何生產廠家僅有紐迪希亞公司一家？PKU特醫奶粉為什麼獲批難？
實際上，部分廠家早就在做PKU特醫奶粉的國產替代。PKU在中國有30年的治療歷史，在紐迪希亞公司的奶粉沒有進入國內的時候，很多孩子都是喝國產廠家的替代品順利成年、結婚。PKU患兒每個月至少要測兩次手指血，監測血液是否正常，也就是說，如果國產替代品出現質量問題，家長立刻就能發現。
即便是現在，北京、山東、山西、江蘇等地，也有越來越多的家長選擇信任國產替代品，與紐迪希亞公司的奶粉摻在一起喝。在斷供期間，國產替代品更是為PKU患兒提供了生命保障。「是我們這些家長求這些廠家給我們製作的。因為斷供的時候買不到別的喝，進口的價格也太高，沒辦法。」李炎燚說。
PKU患兒服用的特醫奶粉分為三段，分別供應不同年齡的孩子。以紐迪希亞公司產品為例，孩子1歲之內喝一段奶粉，價格是158元每罐，2歲-10歲喝二段奶粉，價格是258元每罐，10歲以上一直喝三段奶粉，每罐300多元。國產廠家生產的替代品，每段價格會至少便宜40-50元每罐。
由於需要終身服用，隨著年齡的遞增，孩子所需的奶粉量也會越來越多，國產廠家每罐便宜40-50元，聽起來不多，但對每一個PKU患兒家庭來說，卻能節省一筆不小的開支。
但是，這些國產替代品均未獲批特醫許可證，只能在包裝上標註「固體飲料」字樣進行銷售。這並非是廠家想打「擦邊球」。李炎燚表示，這是因為國家尚沒有出台相關標準。「國家根本就沒有給到這些國產廠家關於PKU特醫奶粉的胺基酸配比，一共18種胺基酸，只給了3-5種，剩下的都沒有標準的比例，所以國產廠家想去做都做不了，很為難。」
因為標準比例缺失，為了合規，這些廠家生產的國產替代品只能按照食品標準放入3-5種胺基酸，再按照「固體飲料」申請產品許可證。也就是說，PKU患兒所攝入的營養成分會少一部分，但總比沒有好。
「可以放進去的營養成分這些國產廠家都放了。我們今年1月份拿到了三個國產廠家生產的固體飲料全營養的檢測報告，都很合規。我們家長也希望孩子能夠攝入全部的營養，但是在標準比例缺失的情況下，廠家不願意違法，我們就只能被迫缺失這些營養，期待著這些廠家能好好的發展，以後能有特醫證。」李炎燚說。
高級乳業分析師宋亮接受採訪時曾表示，2012年後，國內有多家乳企已具備生產特醫奶粉的技術能力、生產條件，但一直沒有獲得相應資質。其原因是相關生產許可審核細則和臨床試驗規範等配套標準繼續缺失，造成國內乳企仍無法進行特醫奶粉的生產。直到2019年2月，《特殊醫學用途配方食品生產許可審查細則》正式發布，國內才有乳企開始生產特醫奶粉。截至2019年，中國特醫食品的市場規模在20-40億元。特醫奶粉的毛利潤很高。但國產特醫奶粉在市面上仍比較少見，消費者的需求未能得到滿足。
目前，這些為PKU患兒生產替代品的國產廠家約有3-4家，普遍規模偏小，遺憾的是，這些廠家拒絕了記者的採訪請求。
李炎燚目前的憂慮是，「大頭娃娃」事件一出，固體飲料會被公眾打上標籤，認為這些國產廠家都不合規。「固體飲料出現了問題，挺影響這些國產廠家的名譽的。此前因為不受國家保護和支持，一些願意伸出援手的廠家也開始漸漸退出。我們家長特別痛苦，選擇性越來越小，如果進口特醫奶粉再出現斷供，我們又有什麼渠道去救這些孩子？」
藥品還是食品？
此外，令PKU患兒家長痛苦的還有特醫奶粉納入醫保的問題。
名稱中帶有「奶粉」二字，或許造成了公眾的誤解。實際上，特醫奶粉的成分中並不含有牛奶，而是一種胺基酸配方粉。但是，特醫奶粉在中國依然被劃為食品範疇，受國家市場監管總局監管，這導致部分地區PKU特醫奶粉無法被納入醫保。
以北京為例，雖然目前最新的政策是，0-18歲的PKU患兒，每月可以到首都醫科大學附屬北京婦產醫院的新篩門診，免費領取標準量的紐迪希亞特醫奶粉。但由於需要終身服用，18歲以後的PKU群體對特醫奶粉的需求量將越來越大，無法納入醫保報銷將為家庭帶來沉重壓力。
李炎燚的孩子不足六歲，目前每月喝11罐二段奶粉，僅僅奶粉的費用就達到2838元，再加上購買低蛋白的米和無苯丙氨酸的面這種特醫食品，月均開銷近4000元。日後，不僅奶粉越喝越多，二段換成三段，每罐奶粉的價格也會更貴。
「我們的孩子天生就吃不了普通食物，連肉都吃不了，他只能靠喝特醫奶粉補充胺基酸和一些其他的營養，比如說維生素B，這就是我們的藥品。我們就一直不明白為什麼不能名正言順的進到醫保目錄裡邊，不能享受國家的醫保待遇。」李炎燚說。
在2018年5月，國家公布第一份罕見病目錄，收錄了121種罕見病，PKU就被納入其中，排名第90位。但是，關於PKU群體日常服用的特醫奶粉，部分省市沒有納入醫保，部分省市僅對18歲以下患者有報銷政策。
圖為網絡上整理的2019年15省市PKU特醫食品的報銷政策
作為患兒家長，李炎燚頻頻在採訪中提到「痛苦」一詞，「我們只能藉助國外的奶粉，還沒有政策、沒有渠道的去購買。但是為了孩子生存你沒辦法，不然你就看著孩子變傻嗎？」
值得注意的是，不止PKU一種罕見病需要特醫奶粉，甲基丙二酸血症患兒也同樣有特醫奶粉需求。一名患兒家長告訴本報記者，孩子代謝不掉蛋白質裡面的胺基酸，累積在體內就會產生毒素，傷害臟器甚至大腦。甲基丙二酸血症的特醫奶粉過濾掉了幾種胺基酸，但亦未納入醫保，需要託人從海外代購。
據北京晚報報導，今年兩會，全國政協委員、北京大學第一醫院丁潔教授聯合其他多名全國政協委員準備提交《關於建立中國罕見病醫療保障「1+4」多方支付機制的建議》提案。多方支付之「1」是，首先將第一批罕見病目錄，共121種罕見病的相關藥物，逐步納入醫療保障，進入國家基本醫保用藥目錄，或在政策容許的情況下，進入省級統籌範疇。多方支付之「4」包括建立罕見病專項救助項目、統籌安排慈善基金進入罕見病支付機制、引導商業保險進入罕見病醫療支付機制以及罕見病患者要支付力所能及的醫療費用。
見習編輯：方鳳嬌 主編：陳岩鵬