6月15日，百濟神州自主研發的新一代BTK抑制劑百悅澤®（通用名：澤布替尼膠囊）正式開始面向全國各醫院和藥房供藥，並在蘇州大學附屬第一醫院開出了首張處方。這標誌著，我國首個獲得美國FDA批准在美上市的本土研發抗癌新藥、國內首個上市的國產BTK抑制劑——百悅澤®實現商業化供應，正式服務我國淋巴瘤患者。
加速落地，為更多患者帶來治療希望
淋巴瘤是一種老年人群高發的血液系統惡性腫瘤，尤其在我國，近年來發病增速明顯。[i]過去，受制於治療選擇有限、診療水平不均衡等因素，我國淋巴瘤患者五年生存率相比歐美國家仍存在一定差距，患者的臨床需求尚未得到充分滿足。根據流行病學統計，在我國每年新發約88,200例淋巴瘤患者中，[ii]非霍奇金淋巴瘤（NHL）約占所有淋巴瘤的90%，包括66%的B細胞非霍奇金淋巴瘤。[ii]其中，套細胞淋巴瘤（MCL）在所有B細胞非霍奇金淋巴瘤中約占5%，而慢性淋巴細胞淋巴瘤（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）約占所有B細胞非霍奇金淋巴瘤的6.4%。[ii]
2020年6月3日，百悅澤®獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准，用於治療既往接受過至少一項療法的成人MCL患者、既往接受過至少一項療法的成人CLL/SLL患者。
6月15日，蘇州大學附屬第一醫院血液科主任吳德沛教授為一位復發難治性CLL患者開具了全國第一張百悅澤®處方。
「新型BTK抑制劑百悅澤®在臨床研究中展現了良好的治療獲益，對於復發難治性MCL和CLL/SLL的總緩解率分別達到83.7%和62.6%，並體現了可靠的安全性，房顫等不良事件發生率低，為患者帶來了更多的治療選擇，我很高興見證這款全球新藥在獲批後不到兩周，就能用於患者。」吳教授表示。
南京醫科大學第一附屬醫院血液科主任李建勇教授介紹：「百悅澤®為MCL和CLL/SLL患者在化療之外，帶來了療效與安全性良好、用藥便捷的口服治療方案，將為我們的患者帶來更大的治療獲益，幫助患者提高生活質量。」
北京大學腫瘤醫院淋巴瘤科主任、大內科主任朱軍教授表示：「作為臨床醫生和百悅澤®的研究者之一，我非常高興見證了它一路走來，在各界的共同努力下，真正開始服務本土患者，我期待這款突破性的新藥能夠在真實世界中進一步印證它的治療優勢。」
哈爾濱血液研究所所長馬軍教授特別提到：「祝賀這款中國智造的新型BTK抑制劑迅速在臨床治療中落地，希望未來它能夠儘早實現醫保報銷，以更高的可及性和藥物經濟學效應，造福我國的患者及其家庭，從而真正發揮創新成果對於患者、對於醫療系統的價值。」
供應連結力，獲批後12天實現首批供藥
百悅澤®在國內獲批後，由百濟神州蘇州產業化基地負責商業化投產，該基地落成於2017年11月，主要負責小分子藥物的臨床和商業產品生產。本著為我國乃至全球各地患者供應高品質創新藥的目標，蘇州產業化基地在建設之初即引入先進設計理念，採用國際一流品質的工藝、設備與管理系統，並順利通過了國內外的質量檢查，符合中國、歐盟與美國等多個GMP標準，以確保為各地患者提供全球標準、質量過硬的好藥。目前，該基地的製劑生產能力可達每年1億粒，同時能夠根據實際需要進行靈活排產，以充分滿足患者的用藥需求。
圖：百悅澤®首批商業化藥品
百濟神州高級副總裁、化學研發負責人兼蘇州產業化基地總經理、百悅澤®的主要發明人之一王志偉博士表示：「此次百悅澤®的首批供藥，是百濟神州生產基地建成以來，第一批自主生產的商業化藥物。百悅澤®獲批後，我們工廠第一時間全力投入生產，與產業上下游的合作夥伴同心協力，從生產、包裝、質檢到運輸等各個環節無縫銜接，最終實現在獲批後不到兩周內成功發貨，讓藥物能夠儘早服務患者。」
圖：百悅澤®首批藥物從百濟神州蘇州產業化基地發貨
據悉，百悅澤®首批藥品將迅速覆蓋全國30餘個省或自治區的超過350家藥房，同時將陸續在各地醫院開始供應。
圖：百悅澤®在華潤蘇州禮安醫藥連鎖總店有限公司醫藥大廈店上架
「中國智造」全球品質，多方共助惠及本土患者
百悅澤®是由百濟神州自主研發的新一代BTK抑制劑，憑藉在臨床試驗中取得的良好的療效與安全性，先後在美國與中國得到監管部門批准上市，成為我國首個出海的本土研發抗癌新藥。此外，百悅澤®已被納入中國臨床腫瘤學會（CSCO）淋巴瘤診療指南、美國國家綜合癌症網絡（NCCN）指南，是我國首個獲得中美臨床指南雙重推薦的本土研發抗癌新藥。
目前，百濟神州正在積極推進百悅澤®的商業化進程。除了在中國與美國獲批外，百悅澤®在以色列的新藥上市申請已得到受理，在亞洲地區，百悅澤®日前已獲得韓國食品藥品管理局（MFDS）授予「孤兒藥」資格，此外，公司也計劃於年內向歐洲藥管局（EMA）遞交百悅澤®的新藥上市申請。