線粒體DNA(mtDNA)突變可導致人類一系列無法治癒的代謝疾病。這類疾病最常在母體傳播,並損害細胞產生能量的能力。儘管與基因組相比,線粒體基因組中的基因數量很少,但這些突變會為遺傳這些基因的人帶來致命的影響。
但是研究這類疾病一直很困難,因為科學家們缺乏一種方法來製作線粒體基因組具有相同突變的動物模型。因此,開發出一種可以編輯mtDNA的工具是線粒體遺傳學科學家們長期奮鬥的目標。
那麼,為什麼不用「魔剪」CRISPR-Cas9?因為CRISPR-Cas9幾乎可以對任何生物體中的基因進行編輯。該工具使用的RNA鏈可以將Cas9酶引導科學家想要編輯的DNA區域。問題來了,這對於細胞核中的DNA效果很好,但是RNA無法穿入被膜包圍的線粒體。面對線粒體,「魔剪」似乎有點束手無策。
2018年底,美國Broad研究所David Liu(劉如謙)了解到,華盛頓大學微生物學家Joseph Mougous帶領團隊發現了一個「奇