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「NEJM」里程碑!全球性試驗顯示:這種藥物可挽救急性髓性白血病

本文為轉化醫學網原創,轉載請註明出處 作者:Cathy導言:12月24日,《新英格蘭醫學雜誌》發布了一項具有里程碑意義的研究:一項全球性試驗結果表明,一種名為CC-486的藥物可顯著改善55歲以上急性髓細胞白血病(AML)患者的存活率,綜合來看,患者生存率提高了30%。

2020-12-24 01:11 / 0人閱讀過此篇文章  

本文為轉化醫學網原創,轉載請註明出處

作者:Cathy

導言:12月24日,《新英格蘭醫學雜誌》發布了一項具有里程碑意義的研究:一項全球性試驗結果表明,一種名為CC-486的藥物可顯著改善55歲以上急性髓細胞白血病(AML)患者的存活率,綜合來看,患者生存率提高了30%。

急性髓細胞性白血病(Acute myeloid leukemia,AML)是髓系造血干/祖細胞惡性疾病。是成人中最急性的血液癌,其發病率隨著年齡的增長而增加,以骨髓與外周血中原始和幼稚髓性細胞異常增生為主要特徵,臨床表現為貧血、出血、感染和發熱、臟器浸潤、代謝異常等,多數病例病情急重,預後兇險,如不及時治療常可危及生命。

這項全球性臨床試驗由莫納什大學澳大利亞血液疾病中心的Andrew Wei教授和阿爾弗雷德健康中心的血液學家領導,並且研究團隊在《新英格蘭醫學雜誌》發表了題為「Oral Azacitidine Maintenance Therapy for Acute Myeloid Leukemia in First Remission」的研究論文。

該研究是一項針對55歲以上AML患者的3期臨床試驗,名為QUAZAR,在23個國家/地區148個站點進行。

在美國,每年大約有20000人被診斷出患有AML。使用目前的治療方法,大多數老年患者將在診斷後2年內死亡。而這項研究顯示,一種名為CC-486的藥物可顯著改善55歲以上急性髓細胞白血病患者的存活率。

研究人員表示:「強化化療後,AML復發的風險很高,因此在完成化療後,需要尋找新的藥物來改善患者的預後。」

「許多老年患者無法接受幹細胞移植,因此我們希望能有一種毒性較小的方法來減少疾病復發,而不是僅僅進行醫學觀察,等待疾病再次發作。」

「而令人振奮的是,根據QUAZAR研究的結果,我們認為通過服用相對耐受性良好的CC-486片劑,有助於降低復發風險並提高生存率。」

該試驗涉及了472位平均年齡68歲的患者,他們中一部分接受了CC-486治療,而另一部分接受安慰劑。

結果顯示,與對照組相比,接受CC-486治療的患者平均生存期約為25個月,該藥的另一個優點是可以在家中服用,而對照組的平均生存期約為15個月

Wei教授在去年12月的美國血液學會會議上公布了結果之後,美國食品藥品管理局於今年9月迅速批准了CC-486在美國的使用。Wei教授補充說,該藥物目前還未被批准在澳大利亞使用。

Wei教授說,該研究中提供的數據可能為老年AML患者建立新的護理標準,「因為我們的發現表明CC-486顯著延遲了該疾病的復發,延長了生存期,並且不影響生活質量。」

他說:「這是非常重要的進步,因為該藥物易於管理,AML的成年患者不必在醫院花費額外的時間。」

參考資料:

【1】https://medicalxpress.com/news/2020-12-global-trial-reveals-life-drug.html

【2】https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2004444





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