一項針對A型血友病的突破性基因療法已被證明具有長期效益，已經改變了英國13名男性的生活。
倫敦女王瑪麗大學的約翰·帕西教授領導的臨床研究人員於2017年首次宣布，單次輸注缺失基因治療的男性中有85％的人的凝血蛋白VIII因子顯示正常或接近正常水平。一年。
在《新英格蘭醫學雜誌》上發表的一篇新論文中，帕西教授（也是Barts Health NHS Trust的血友病中心主任）證實，所有參與該試驗的患者仍從獲益率的大幅下降中受益接受治療三年後出血。在此期間，這13例患者均未需要常規VIII因子預防出血。
缺乏VIII因子會導致A型血友病，約占所有血友病病例的80％。由於血液無法凝結，即使有最輕微的傷害，患者也有可能流血過多，並有可能危及生命的自發性內出血。患者每周必須進行三次或更多次靜脈注射，以控制和預防出血。消除這些常規注射可以大大減輕保持出血的治療負擔。
帕西教授說：「我們的2017年論文顯示基因治療可以顯著提高A型血友病男性的VIII因子水平。我們的新數據對於幫助科學和醫學界理解這項開創性技術至關重要。這項最新研究證實了安全性和長期性治療的長期有益影響。有效終止常規注射的終生治療方案的長期治療可以改變護理並大幅度改善成千上萬患有這種具有挑戰性遺傳病的人的生活質量。」
在難以獲得凝血產品的發展中國家，這種治療可能特別重要。