藥審周動態：罕見肺病新藥獲FDA突破性藥物資格認定；華海安立生坦片獲批上市，入局新集采；華海與盟科聯合報產首款...

來源：藥智網|Eva

看點：

首款具有特定基因組特徵GIST患者精準療法獲批；

FDA授予Molgradex治療肺泡蛋白沉積症的突破性療法資格認定；

華海安立生坦片入局集采；

NMPA-2019完美收官，PD-1第一格局已成；

盟科醫藥首款抗菌新藥獲CDE報產。

FDA最新審批動態

2020年才剛剛開始，FDA喜訊不斷，孤兒藥獲批、罕見病藥突破新療法被認定。

孤兒藥Ayvakit獲FDA批准上市

1月10日，美國FDA宣布，批准BlueprintMedicines公司開發的Ayvakit（avapritinib）上市，用於治療無法切除或轉移性胃腸道間質瘤（GIST）成人患者。

Ayvakit（avapritinib）是一款強力的高特異性KIT和PDGFRA突變激酶抑制劑。這款新藥曾經獲得FDA授予的突破性療法認定，以及快速通道資格，孤兒藥資格和優先審評資格。

Blueprint公司的新聞稿指出，這是首款獲批治療具有特定基因組特徵GIST患者的精準療法。

去年，基石藥業與BlueprintMedicines公司達成獨家合作和授權協議，獲得Ayvakit和其它兩款特異性激酶抑制劑在大中華區的臨床開發與推廣權益。

Molgradex拿下FDA突破性療法認定

美國FDA授予其在研藥物Molgradex突破性療法認定，用於治療自身免疫性肺泡蛋白沉積症（autoimmunepulmonaryalveolarproteinosis，aPAP）患者。

Molgradex是一種重組人源GM-CSF的吸入製劑。它已經被美國FDA和歐洲藥品管理局授予治療PAP患者的孤兒藥資格。目前，Molgradex還在被開發用於治療因非結核分枝桿菌（NTM）導致肺部感染的患者。

NMPA審批新動態

本周CDE的48個報生產受理號（36個品種）審評審批辦理狀態更新；其中34個品種狀態為「已發件」，2個品種「在審批」，即將上市。具體內容見下表：

國內PD-1單抗「4＋2」競爭局面形成

伴隨著百濟神州替雷利珠單抗注射液的上市，國內PD-1競爭格局已定，第一梯隊，「2＋4」模式：4家國產藥品以及2家進口藥品。

隨著數據的逐漸成熟，國內PD-1單抗顯示出優異的臨床療效，免疫相關的安全性事件正逐步成為臨床開發和市場推廣需要重點關注的問題。

期待2020年第二梯隊的獲批上市，為腫瘤患者帶來更多的可能性。

齊魯製藥雙重市場發力，搶占原研市場

齊魯以仿製藥6類申報上市的他克莫司軟膏已發件，以仿製藥3類申報上市的注射用比伐蘆定已經「在審批」，若順利獲批生產，將成為公司第2個視同通過一致性評價的注射劑產品，目前注射用比伐蘆定未有企業過評，信立泰、雙成藥業提交的一致性評價申請在審評中。

他克莫司的市場領軍企業為原研企業安斯泰來製藥，近年來隨著國內仿製藥的衝擊，市場份額不斷下滑。國內企業中，杭州中美華東製藥的份額排在前列。齊魯入局會帶來怎樣的格局變化，我們拭目以待。

華海安立生坦片獲批，入局集采！

安立生坦片主要用於治療有(世界衛生組織)WHOⅡ級或Ⅲ級症狀的肺動脈高壓患者（WHO組1），用以改善運動能力和延緩臨床惡化。

作為已經確定的新一輪全國藥品集中採購33個品種之一，華海本次上市視同通過一致性評價，擁有了入局資格，有可能在1月17日的全國集采招標中與其他廠家進行角逐。目前全國集采安立生坦片競爭情況如下：

CDE審評審批新受理

本周（2020年1月3日-1月10日），CDE新增報生產受理號27個品規，涉及23個品種；其中僅1個新藥，為盟科醫藥首個抗菌新藥康泰唑胺片，具體內容如下：

康泰唑胺

康泰唑胺是一款口服噁唑烷酮類抗菌藥，為盟科醫藥首款抗菌新藥，旨在用於治療耐藥菌例如耐甲氧西林金黃色葡萄球菌（MRSA）和耐萬古黴素腸球菌（VRE）引起的感染，為醫生和患者提供一種比現有噁唑烷酮類藥物更加安全和更好耐受的治療選擇。

值得提及的是康泰唑胺於2018年9月獲得美國FDA授予的快速通道資格，用於治療急性細菌皮膚和皮膚組織感染。

據藥智藥品註冊與受理資料庫顯示，目前同類批准上市的新藥有利奈唑胺和特地唑胺，且目前豪森和華邦藥業利奈唑胺仿製藥國內已上市。

本周盟科醫藥和華海藥業聯合申報該藥品上市，有望給國內患者帶來新的福音。

數據來源：藥智數據、企業公告等網絡公開數據

信息來源：藥智數據、企業公告等網絡公開信息