​2020年FDA需要關注的5個趨勢

蒲公英論壇 發佈 2020-01-13T22:56:55+00:00

原文連結5trends to watch at the FDA in 2020https://www.biopharmadive.com/news/5-trends-to-watch-at-the-fda-in-2020/570077/

來源:biopharmadive 作者:JonathanGardner

翻譯:六行醫藥(北美)翻譯室華平



美國食品藥物管理局(FDA)是美國審查最嚴格的機構之一,其職責是確保食品和藥品的安全。現在的政治風勢要求FDA:不要為批准新藥,特別是治療孤兒疾病和絕症的藥物,設置太多障礙,該機構對此的反應則令人印象深刻。

  • FDA能否繼續交付藥品批准的業績,同時阻止哪些有問題的療法藥品進入市場?
  • 在被要求實施新措施(如白宮的藥品進口計劃)時,它還能這樣做嗎?
  • 新任專員史蒂芬·哈恩(Stephen Hahn)將在該機構上留下什麼印記?

隨著2020年的到來,我們需要關注FDA的五個主要趨勢:


更快的批准

FDA的主要藥品審查辦公室在2019年批准了48種新藥,並且至少有7種藥品早於《處方藥使用者費用法》規定的機構截止日期之前。例如,Vertex Pharmaceuticals的Trikafta提前五個月就取得了令人矚目的上市許可。該機構審查的所有新藥均達到了PDUFA的期限。

其中29種藥物通過了該機構四個快速審查途徑中的一個或多個。另外,有7個藥物獲得提前批准,甚至超過了那些加速的時間表。顯然,FDA的審查速度明顯加快,特別是對於該機構認為代表患者護理取得重大進步的藥物而言。

但是,監管機構需要意識到,不能以犧牲安全風險為代價來犧牲速度。FDA只需一次類似Vioxx規模的安全醜聞,這是Merck&Co.的重磅止痛藥,被發現與心臟病發作的風險增加有關,該藥被召回後,FDA便有意識放緩了快速藥物審查。


先進療法

FDA已經批准了兩種基因療法和CAR-T細胞療法,因此它現在有了用於審查先進醫療產品的流程。今年可能會看到對基因療法的更新,例如Biomarin Pharmaceuticals的血友病治療藥valrox和Sarepta Therapeutics的肌肉營養不良藥,以及Bristol-Myers Squibb的CAR-T liso-cel。

而且,如果該機構自己的預測是正確的,那麼到2025年,每年將提交10至20種細胞和基因療法。FDA說,它一直在加強其審查人員以實現這些預期。

但是,在某個時候,可能會有一個拐點來測試該機構科學和審查人員的準備情況。該機構尚未裁定圍繞諾華Zolgensma的數據操縱的醜聞,表明該機構如何需要警惕基因療法的提交細節。


藥品價格

FDA通常遠離藥品定價問題,這是由於其缺乏法定的監管權限。而且由於FDA是一個科學驅動的機構,因此,聯邦政府在藥品費用問題上的專業知識,主要在於其姊妹機構Medicare和Medicaid Services中心。

但是,政治壓力已經足夠強大,以至於甚至FDA的資源都被用來針對價格問題。FDA前執行長斯科特·戈特利布(Scott Gottlieb)吹捧:創紀錄的仿製批准步伐是控制藥品價格的一種方法,而且該機構不想在2020年對此放鬆,尤其是考慮到政黨和唐納德·川普(Donald Trump)總統的支持。

同樣,將生物仿製藥推向市場將是當務之急,即使這些藥物通常有著複雜的法律,但FDA也將希望對其進行更多審查。

但是2020年也將給FDA帶來新的責任。隨著新產品從加拿大和海外湧入,川普白宮在12月完成進口方案,這將在監督合規性和藥品供應鏈安全方面增加新的負擔。那當然是,除非該計劃因製藥商的法律行動或物流挑戰而停止。此外,就在前專員斯科特·戈特利布(Scott Gottlieb)之前,FDA的立場是反對再進口方案,因此克服工作人員的惰性可能是一個挑戰。


嘗試的權利


現在的法律是,對於危及生命的患者,可以在臨床試驗的正式途徑或FDA擴大計劃之外,獲得實驗藥物。針對未經驗證的藥物傷害甚至只是患者的風險,將要求該機構平衡法律的要求。這是否意味著在大多數情況下,FDA要適當脫離其作為「國家藥品安全監護人」的角色?


新領導


面對所有這些問題,該機構正處於領導層過渡時期。斯科特·戈特利布(Scott Gottlieb)辭職,史蒂夫·哈恩(Steve Hahn)在去年12月接任。作為總統任命的常任理事,哈恩的任期至少可以到2021年1月20日之前,將使該機構的非常穩定,這正是FDA目前需要的。

不同於他的前任是從聯邦官僚機構中抽調而來的,哈恩來自學術醫學界。但是,過去在美國國家癌症研究所的經驗,至少應該使他為在聯邦政府工作的挑戰做好準備。

在他宣誓就職專員的那一天宣布,他的眼前問題之一是實施重新進口計劃。

此外,該機構將很快為2023年及之後的財政年度的PDUFA重新授權做準備,並且將需要為該機構如何審查新藥申請設定一些優先事項。隨著藥品審查速度的加快,可能有進一步縮短法定時間表的壓力,同時要求其在做出決定時考慮在數據類型上考慮更大的靈活性。

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5 trends to watch at the FDA in 2020

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