近年來,我國血液病發病率呈上升趨勢,特別是白血病、淋巴瘤、多發性骨髓瘤等血液腫瘤,已成為嚴重威脅人民生命健康的「殺手」。
好消息是,近年來,血液病的治療手段也飛速進展,各類新療法的問世,讓許多血液病不再是「不治之症」。2019年,美國FDA共批准了13個血液病新藥,盤點如下:
NO.1 卡普賽珠單抗(Caplacizumab-yhdp)
商品名:CABLIVI
適應症:聯合血漿置換和免疫療法,治療成人獲得性血栓性血小板減少性紫癜(TTP)
獲批時間:2019年2月6日
國內是否上市:未上市
NO.2 Ivosidenib
商品名:TIBSOVO
適應症:新診斷的攜帶易感異檸檬酸脫氫酶-1(IDH1)基因突變的急性骨髓性白血病(AML)患者。這些患者至少75歲或者由於其它合併症不能接受強力誘導化療。
獲批時間:2019年5月2日
國內是否上市:未上市
NO.3 Venetoclax
商品名:VENCLEXTA
適應症:成人慢性淋巴細胞白血病(CLL)或小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)。
獲批時間:2019年5月15日
國內是否上市:未上市
NO.4 來那度胺
商品名:REVLIMID
適應症:聯合美羅華治療濾泡性淋巴瘤(FL)和邊緣區淋巴瘤(MZL)。
獲批時間:2019年5月28日
國內是否上市:已上市
NO.5 Polatuzumab Vedotin-piiq
商品名:POLIVY
適應症:與化療藥物苯達莫司汀和利妥昔單抗產品(稱為「BR」組合)聯合用於治療成人瀰漫性大B細胞淋巴瘤患者 (DLBCL),這些患者之前接受過至少兩次治療但惡化或復發。
獲批時間:2019年6月10日
國內是否上市:未上市
NO.6 達雷妥尤單抗(Daratumumab)
商品名:DARZALEX
適應症:聯合來那度胺和地塞米松用於新診斷的不能進行自體幹細胞移植的多發性骨髓瘤患者。
獲批時間:2019年6月27日
適應症:聯合標準護理(硼替佐米+來那度胺+低劑量地塞米松,VTd)一線治療適合自體幹細胞移植(ASCT)的多發性骨髓瘤(MM)成人患者
獲批時間:2019年9月26日
國內是否上市:已上市
NO.7 Selinexor
商品名:XPOVIO
適應症:與低劑量地塞米松聯合用於治療復發難治多發性骨髓瘤(RRMM)。這些患者至少接受過包括蛋白酶體抑制劑,免疫調節劑和CD38單克隆抗體在內的多線治療。
獲批時間:2019年7月3日
國內是否上市:未上市
NO.8 Fedratinib
商品名:INREBIC
適應症:用於治療中危-2或高危的原發性或繼發性(真性紅細胞增多症後或原發性血小板增多症後)骨髓纖維化(MF)成人患者。獲批時間:2019年8月16日國內是否上市:未上市
NO.9 Luspatercept-Aamt
商品名:REBLOZYL
適應症:需要定期輸血紅細胞的成人β地中海貧血患者。這是FDA批准的首個可以減少輸血次數的β地中海貧血療法。
獲批時間:2019年11月8日
國內是否上市:未上市
NO.10 澤布替尼
商品名:BRUKINSA
適應症:用於治療既往接受過至少一項療法的成年套細胞淋巴瘤(MCL)患者。
獲批時間:2019年11月14日
國內是否上市:未上市
值得一提的是,這是FDA批准的第一款完全由中國藥企自主研發的抗癌藥。
NO.11 Crizanlizumab-Tmca
商品名:ADAKVEO
適應症:用於減少16歲及以上患有鐮狀細胞病的兒童和成人血管閉塞性危象(VOCs)或疼痛危象的發生率。
獲批時間:2019年11月15日
國內是否上市:未上市
NO.12 Acalabrutinib
商品名:Calquence
適應症:用於初始或後續治療慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤(CLL/SLL)成人患者。
獲批時間:2019年11月21日
國內是否上市:未上市
NO.13 Voxelotor
商品名:Oxbryta
適應症:用於治療鐮狀細胞疾病(SCD)成人和12歲及以上兒童患者。
獲批時間:2019年11月25日
國內是否上市:未上市
參考來源:FDA官網