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FDA發布兒童腫瘤藥物研究指導草案

而在8月18日後計劃提交成人癌症藥物的上市申請的,無論該藥物的是成人癌症適應症或它是一種罕見病指定適應症藥物都需提交IPSP;2、如果研究計劃應用是一種新的活性成分,但不確定其分子靶點是否被認為與兒童癌症有實質性關係,那麼應該參考相關的兒童分子靶點列表、科學文獻,徵求兒童癌症專家

2020-01-17 12:07 / 0人閱讀過此篇文章  

FDA發布兒童腫瘤藥物研究指導草案

來源:藥智網|一個桃子


今日,FDA發布了一篇關於兒童腫瘤藥物研究的指導草案,目的是向企業研究機構等提供關於提交初步兒童腫瘤藥物研究計劃(IPSP)的信息,這份草案以問答形式提供指導,解決最常見的問題。FDA表示這份沒有規定法律上可執行的責任,只是描述了FDA目前對兒童腫瘤藥物研究的想法。



這份指導草案將2020年8月18日作為一個重要時間節點,根據最新FD&C法案,在2020年8月18日或之後提交原創藥申請,根據分子的作用機制,進行某些具有新活性成分的靶向癌症藥物在兒童上應用的研究。FDARA建立了一種機制,要求對某些可能解決現在未滿足兒童醫療需求的新藥進行評估。及時研究兒童潛在有效靶向藥物在成人體內的抗腫瘤活性,以及這些藥物相對於兒童患者獨特的生長和發育考慮其藥物毒性,加速對這些產品的評估,並最終促進為兒童患者開發合適的新療法。還提到任何於2020年8月18日或之後提交新活性成分的新藥申請(NDA)或生物製品許可證申請(BLA)的原創藥必須包含分子靶向兒童腫瘤研究報告,除非批准延期或放棄56項要求。


指導草案中提到但不限於以下幾點:


1、在8月18日前計劃提交新活性成分、新適應症、新劑型、新給藥方案或新給藥途徑的營銷申請(或補充申請)需要提交IPSP。而在8月18日後計劃提交成人癌症藥物的上市申請的,無論該藥物的是成人癌症適應症或它是一種罕見病指定適應症藥物都需提交IPSP;


2、如果研究計劃應用是一種新的活性成分,但不確定其分子靶點是否被認為與兒童癌症有實質性關係,那麼應該參考相關的兒童分子靶點列表、科學文獻,徵求兒童癌症專家的意見,並考慮在兒童腫瘤模型系統中對其產品進行臨床前評估;


3、如果一種含有新活性成分的產品被授予所尋求適應症的孤兒藥稱號,但針對的是一個被認為與兒童癌症有實質性關聯的分子靶點,該產品如果用於治療成人癌症,僅在2020年8月18日之前提交的情況下,可免於PREA。因為開發時間可能無法預測,FDA建議所有研發此類藥物的企業無論如何都要提交IPSP。如果申請是在2020年8月18日或之後提交的,除非放棄否則需要對兒童進行應用研究。在提交申請之前與FDA進行早期討論,有助於規劃提交申請的時間,並在必要時促進研究的發展,以確保滿足PREA的要求;


以上列舉了幾條指導草案中提到的比較常見的問題,這份草案旨在考慮兒童患者獨特的生長和發育,促進為兒童患者開發合適的新療法。


參考來源:Pediatric Study Plans for Oncology Drugs: Transitional Information Until Full Implementation of FDARA Section 504 Questions and Answers





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