導讀
為了推廣第61屆美國血液學會（ASH）年會上新理論、新方法和新技術及國內外血液領域的最新進展，中華醫學會北京分會於2020年1月10日至11日召開「2020年第六十一屆ASH北京傳達會」，會議邀請了諸多專家教授講解美國血液年會相關內容。會議期間，醫脈通有幸採訪到了首都醫科大學附屬北京朝陽醫院高文教授，就多發性骨髓瘤的前沿進展和熱點問題闡述觀點。
專家簡介
高文 教授
首都醫科大學附屬北京朝陽醫院血液科副主任醫師
亞洲骨髓瘤網委員
中國醫藥教育協會血液學專業委員會常委
中華醫學會血液專業委員會北京分會青年委員會副主任委員
目前研究方向為漿細胞疾病的診斷及治療
主持醫管局揚帆計劃臨床創新項目基金
醫脈通：就目前披露的多發性骨髓瘤的流行病學數據來看，中國與西方國家有何不同？
高文教授
目前認為中國的多發性骨髓瘤發病率遠低於西方，比如西方國家的MM發病率在4/10萬，而中國可能在1/10萬左右。但這個數據一般是利用癌症登記處癌症病例死亡比例推算出來的。由於缺乏前瞻性大隊列流行病學研究的相關數據，很多醫生對這個結論持懷疑態度。
在發病年齡方面，國內各個中心的統計數據大致在60歲左右，而西方國家的統計數據在65歲左右。國內各個中心的統計數據是否能夠真實反映出實際情況，這也是需要打上一個問號的。國內很多患者會因為年齡過大，或者受到一些其他因素的影響而不去醫院接受治療，因此國內的統計數據可能無法真正反映出實際情況。
醫脈通：關於多發性骨髓瘤，您認為國內目前的治療現狀如何，有哪些地方是需要改進的？
高文教授
中國是一個經濟發展相對不平衡的大國，很多地區經濟發展水平相對較差。雖然國家的醫保政策已經相當惠民，但部分地區受限於財力及患者收入限制依然無法完全按照指南進行規範治療，接觸最新的治療技術更是天方夜譚。但是在這樣的背景下，我們依然需要建立嚴格的治療規範。不能因為無法接觸到最新的治療技術，而進行不規範的治療。國內專家在制定臨床指南時也表示，臨床指南既要考慮到最先進的治療技術，同時也要考慮到部分落後地區對於醫療技術的可及性。我認為規範化治療是需要始終強調的。
醫脈通：臨床指南中包含部分新藥，其中一些新藥在國內甚至尚未上市。部分基層醫生對於較新藥物的可及性不高。對此您有何看法？
高文教授
對於血液病治療，我認為二級醫院的資質是不夠的，必須要在三級醫院進行治療。血液病相對比較特殊，它的治療非常依賴相關檢查。如果血液病的相關檢查無法進行，那麼連診斷都會遇到問題。正確的治療建立在正確的診斷基礎上，如果對患者的診斷都無法做到精確，那麼精確治療無從談起。因此血液病相關的檢查設備是必須的，大部分二級醫院無法滿足這個需求，因此對於血液病患者還需要轉至三級醫院進行診斷及治療。這一點對於血液系統惡性腫瘤來說尤為重要。
醫脈通：達雷妥尤單抗今年成功獲批上市，國內部分醫院已經可以在治療中使用達雷妥尤單抗。您能否介紹一下該藥達雷妥尤單抗獲批後臨床治療策略有何變化？
高文教授
考慮到達雷妥尤單抗的價格比較昂貴，目前臨床上的使用相對偏後線。目前臨床上對於硼替佐米和來那度胺雙耐藥的患者可以考慮使用達雷妥尤單抗進行治療。但未來趨勢可能會將達雷妥尤單抗推到一線治療選擇。
醫脈通：CAR-T治療是目前腫瘤領域中的一個熱點，就目前國內CAR-T的相關臨床研究現狀，請問您認為CAR-T治療未來在國內的前景如何？
高文教授
南京的Legend研究納入了74例復發難治性多發性骨髓瘤的患者。研究發現雖然患者細胞因子釋放綜合徵(CRS)發生率較高，但是神經毒性和3-4級不良反應的發生率都較低，副反應總體可控。CAR-T治療的療效也較為可觀，客觀緩解率可達88%，完全緩解率可達68%，患者的中位無進展生存期為15個月。
目前來看，國內很多中心都在進行CAR-T治療RRMM相關的臨床研究，但大部分為研究者發起研究。而在RRMM臨床試驗方面，據我所知目前CDE已經批准了4個，獲批的CAR-T臨床研究主要是I期或II期研究，還沒有III期研究獲批，當然不排除未來會有新的CAR-T相關臨床研究獲批的可能。目前無法預測未來是否可能根據II期研究結果對III期研究開放綠色通道，進行快速審批。即便未來2、3年內國內沒有相關的CAR-T研究獲批，國外相關研究獲批的機率也是不低的。因此，CAR-T治療在MM領域的應用前景還是非常值得期待的。
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