嬰兒纖維肉瘤

嬰兒纖維肉瘤是一種種發生於2歲以下幼兒的梭形細胞瘤，在組織學上與成年型纖維肉瘤十分相似，但預後相對校好。

腫瘤主要發生於下肢遠端，如足、踝和小腿，其次見於上肢遠端，如手、腕和前臂，軀幹和頭頸部有時也可發生。

絕大多數病例發生於1歲以內，約半數為先天性發生。生長迅速，直徑可達30cm，病變界限不清，常向部近的正常組織內漫潤性生長。

在接受標準治療一年的時間之後，Stevenson的爸媽了解到，倫敦皇家馬斯頓·薩頓醫院正在開展一項新藥的臨床試驗，是一個很好的治療機會。經基因檢測後，Stevenson有NTRK融合突變，完全符合入組標準，於是她開始接受靶向藥-拉羅替尼治療。

她的媽媽Esther說：

「當我們剛剛得知有這個治療機會時，心裡也非常忐忑，充滿了恐懼。但我們知道Stevenson的治療選擇有限，因此，我們決定嘗試一下，很高興能夠順利參加試驗。」

「這是一個正確的決定，目前，Stevenson能夠健康成長，我們有多種方式彌補曾經失去的時間，並且她的精力和對生活的熱情使我們所有人感到驚訝。」

「她現在可以過相對正常的生活，最重要的是，這種藥物對腫瘤產生了不可思議的清除效果。非常感謝這次用藥機會，Stevenson是這個新藥的最早獲益者之一，她能夠過自己的人生了。」

獲益率91%！全球首款不限癌種的靶向藥-拉羅替尼

Stevenson這款藥物就是全球首個不區分腫瘤來源用於初始治療的靶向藥--Vitrakvi ®（拉羅替尼，larotrectinib，下文統稱拉羅替尼），自2018年11月獲批上市以來，給全球腫瘤界的醫生和患者都帶來了新的希望和選擇。

該藥的最大看點在於，它是一款針對特定基因突變，而不針對特定癌症種類的抗癌新藥。其所能治療的NTRK基因融合實體瘤包括乳腺癌、結直腸癌、肺癌、甲狀腺癌等17種癌症類型，同時對成人和兒童都可以使用。

當然，這款堪稱「治癒系」的傳奇抗癌藥獲批的臨床數據的療效更是讓人印象深刻：在TRK融合癌患者的臨床試驗中，拉羅替尼的總緩解率高達ORR為75％，其中22％的患者完全緩解。被批准用於成人和小兒具有神經營養受體酪氨酸激酶（治療NTRK）基因融合的實體瘤治療。

2019年ESMO大會上，I / II期SCOUT兒童試驗和II期成人/青少年NAVIGATE的籃子試驗綜合分析的更新數據顯示：

在153例可評估的各種腫瘤類型的患者中，該藥物的客觀緩解率（ORR）為79％，包含24例完全響應和97例部分響應。另有12％的患者病情穩定，這意味該藥物的臨床獲益率高達91％。在108位確診的患者中，平均的緩解時間長達35.2個月將近三年！此外，平均的無進展生存期為25.9個月，也超過了2年。

NTRK融合突變可發生在所有實體瘤中！

Stevenson之所以能夠獲益於這個新藥，因為她的腫瘤是由NTRK基因融合的遺傳異常引起的。

簡單來說，就是她DNA的一部分意外地與另一部分融合在一起，正常基因發生改變而導致了癌症的發展。

但是NTRK基因融合併不是肉瘤所特有的，能發生NTRK融合突變的癌症種類包括但不限於：乳腺癌、膽管癌、結腸直腸癌、婦科癌症、神經內分泌腫瘤、非小細胞肺癌、唾液腺癌、胰腺癌、肉瘤和甲狀腺癌等實體瘤。