▎藥明康德/報導
日前，Savara公司宣布，美國FDA授予其在研藥物Molgradex突破性療法認定，用於治療自身免疫性肺泡蛋白沉積症（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis，aPAP）患者。
肺泡蛋白沉積症（PAP）是一種罕見的肺部疾病，其特徵在於肺泡表面活性物質在肺泡腔內大量沉積。據Savara官網給出的統計信息，在美國，大約有2500名PAP患者。造成aPAP的原因是因為患者的肺部免疫功能受損，抗粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF）抗體切斷了GM-CSF的信號傳導，因而造成了肺內病變。PAP的臨床表現沒有特異性，可出現咳痰，消瘦，乏力等症狀。目前，尚無批准的PAP治療方法出現。
▲正常肺泡與PAP患者肺泡的對比示意圖（圖片來源：參考資料[2]）
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Savara公司開發的Molgradex是一種重組人源GM-CSF的吸入製劑。Molgradex已經被美國FDA和歐洲藥品管理局授予治療PAP患者的孤兒藥資格。目前，Molgradex還在被開發用於治療因非結核分枝桿菌（NTM）導致肺部感染的患者。
該突破性療法的認定是基於一項名為IMPALA的3期試驗結果。該試驗是一項隨機，雙盲，含安慰劑對照組的關鍵性臨床研究，旨在評估Molgradex治療aPAP患者的療效與安全性。試驗的主要終點是治療24周後，患者肺部磨玻璃樣影（GGO）的評分，血清PAP生物標誌物的變化。關鍵性次要終點包括，與基線相比的動脈-肺泡氧梯度（A-aDO2）的變化，患者的臨床症狀和功能的改善，步行六分鐘的路程，以及需要接受全肺灌洗（WLL）次數的變化等。
▲IMPALA試驗結果（圖片來源：參考資料[2]）
該試驗的結果表明，治療24周後，與安慰劑組相比，治療組中患者的GGO評分，血清PAP生物標誌物的變化，肺泡中血氧的含量，患者的健康狀況，以及血紅蛋白濃度都有著顯著的改善。此外，試驗還表明，連續給藥的治療效果要優於隔周交替給藥。
「我們很高興美國FDA授予Molgradex治療aPAP患者的突破性療法認定。aPAP是一種使人衰弱的罕見肺部疾病，目前沒有已批准的治療選擇，」Savara執行長Rob
Neville先生說：「我們相信這一突破性療法認定證明了Molgradex的重要性。基於IMPALA研究的結果，該產品已被證明可以改善患者的預後。突破性療法認定為我們提供了與FDA密切協作的機會，是Molgradex開發過程中的一項重要里程碑。」
題圖來源：Pixabay
參考資料：
[1] Savara Granted Breakthrough Therapy Designation for Molgradex for the Treatment of Autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis (aPAP), Retrieved December 31, 2019, from
https://www.businesswire.com/news/home/20191230005028/en
[3] Savara Official Website, Retrieved December 31, 2019, from https://savarapharma.com/development/programs/
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