了解人類對抗癌症的「武器」——抗癌藥(下)

安安科普 發佈 2020-01-19T14:05:20+00:00

一個抗癌藥在做臨床試驗前,要經過大量研究來論證藥物的抗癌機制是否可行,確定先導化合物結構,對化合物結構進行修飾和篩選,並進行動物的體內外研究進行概念驗證,最終選擇最優結構分子進入人體試驗階段,在進入臨床試驗前有的企業會篩選幾萬至上百萬的化合物,這需要成本。

癌症治療往往會花費巨額醫藥費,在面對多種藥物選擇時,是不是進口的一定比國產的好?抗癌藥是越新越好、越貴越好嗎?

抗癌藥是不是很貴

抗癌藥的價格由多種因素決定,主要包括研發、生產和銷售成本。抗癌創新藥的確很貴,源於它的高研發成本。

一個抗癌藥在做臨床試驗前,要經過大量研究來論證藥物的抗癌機制是否可行,確定先導化合物結構,對化合物結構進行修飾和篩選,並進行動物的體內外研究進行概念驗證,最終選擇最優結構分子進入人體試驗階段,在進入臨床試驗前有的企業會篩選幾萬至上百萬的化合物,這需要成本。

獲得工藝質量基本穩定的藥物開展試驗,需要投入藥學開發成本。

最大的成本和不確定性來自臨床試驗,需要投入數年時間和數以億計資金的臨床研發運營成本,還存在很高的失敗率。

可以說,獲批上市的抗癌新藥都是千軍萬馬過獨木橋——部分藥物有效性沒能確證,部分藥物存在一定療效但安全性存在問題,不能證實優於現有治療或與現有治療相當。而這些研發失敗的藥物,成本也會加在最終上市的新藥上。因此,較低的研發成功率和高研發成本導致了抗癌創新藥價格昂貴。

而絕大部分仿製抗癌藥僅需做臨床研究,研發成本大大降低,且一個品種市場上通常有多家企業進行仿製,仿製藥的價格會遠低於創新藥。以慢性髓性白血病治療的一線用藥甲磺酸伊馬替尼(格列衛)為例:2002年「格列衛」進入中國時,定價為23500元/盒,一名患者一年的藥物費用超過28萬元;2018年,經醫保談判後,每盒價格降至1萬元出頭;2013年,國內藥企生產的仿製藥甲磺酸伊馬替尼(昕維)上市並於2018年通過仿製藥一致性評價,每盒價格不及「格列衛」的1/9,切實降低了患者的藥費負擔。

國產仿製抗癌藥的療效和進口原研藥一樣嗎

答案是肯定的。最終通過審評審批獲得上市許可的仿製藥,是與進口原研藥在質量和療效方面均具有一致性的,是可以在臨床上替代原研藥使用的。我國從政策保障和科學性等多層面保障仿製藥與原研藥的臨床可替代。

政策保障上,2015年8月,國務院發布的《關於改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》(國發〔2015〕44號)指出,要提高藥品審批標準,將仿製藥由此前的「仿已有國家標準的藥品」調整為「仿與原研藥品質量和療效一致的藥品」,仿製藥審評審批要以原研藥品作為參比製劑,確保新批准的仿製藥質量和療效與原研藥品一致,該文件同時指出對於已經批准上市的仿製藥,按與原研藥品質量和療效一致的原則分期分批進行一致性評價。2016年3月,國務院辦公廳發布的《關於開展仿製藥質量和療效一致性評價的意見》(國辦發〔2016〕8號)指出,化學藥品新註冊分類實施前批准上市的仿製藥,凡未按照與原研藥品質量和療效一致原則審批的,均須開展質量和療效一致性評價。2018年4月,國務院辦公廳發布的《關於改革完善仿製藥供應保障及使用政策的意見》(國辦發〔2018〕20號)再次指出加快推進仿製藥質量和療效一致性評價工作,仿製藥按與原研藥質量和療效一致的原則受理和審評審批,促進仿製藥替代使用。

科學性方面,首先針對參比製劑工作,我國成立專項工作組,通過嚴格的工作程序,經過專家會討論,嚴格執行參比製劑的遴選、確認和公開發布工作,以此達到仿製藥「仿製標杆」的唯一性、高標準,從而保障以此標杆進行仿製研究的仿製藥獲批上市後可以與參比製劑(原研藥)質量和療效一致。其次是技術審評標準方面,我國目前無論用於新批仿製藥上市的審評評價標準還是用於仿製藥一致性評價的審評評價標準,均與美國和歐盟等先進監管機構的國際標準基本一致,藥審中心技術審評人員均堅持以「最嚴格的標準」開展技術審評工作。

綜上可見,無論是新批仿製藥還是通過仿製藥質量和療效一致性評價的仿製藥,均是在國家強有力的全面政策保障下和「最嚴格的科學標準」下通過審評審批的,均可在質量和療效上達到與原研藥一致,最終實現臨床可替代原研藥。

抗癌藥是越新越好、越貴越好嗎

抗癌藥並不是越新越好,格列衛已經上市20年了,但它在慢粒等疾病中仍具有不可替代的作用,而它的仿製藥也已在中國上市並有了通過一致性評價的品種,價格已大大降低。

抗癌藥也不是越貴越好,醫生要根據患者罹患腫瘤的具體分類、分期、特定基因或蛋白的檢測結果,以及既往接受過哪些治療和對治療的反應,綜合選擇最適合患者的治療手段。患者在最終選擇有限的情況下,就要根據經濟情況選擇能夠承受的抗癌藥。腫瘤治療也講究性價比,在有限的費用下爭取得到更好的治療效果,這是醫生、患者和藥監人員的共同目標。

資料來源:

中國藥聞

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