2019年剛剛過去，截至12月31日FDA共批准了49款新藥。相較去年破紀錄的59款，今年上市新藥數量有所減少，但在質量方面卻毫不遜色。
以抗腫瘤藥為例，共有12款新藥獲批上市，以泌尿系統腫瘤和血液腫瘤藥物居多。
FDA批准的49款新藥詳情如下：
一、多款癌症新藥獲批上市
今年腫瘤治療又新添了不少好藥，特別是靶向藥進展非常迅速，多種癌症迎來突破性新療法。好醫友簡要梳理了其中幾款新抗癌藥：
1、Erdafitinib：首個膀胱癌靶向藥
4月12日，FDA批准Balversa（rdafitinib）上市，治療含鉑療法化療後疾病進展的FGFR3或FGFR2突變的局部晚期或轉移性膀胱癌。Balversa是一種口服泛FGFR抑制劑。另外，Balversa也是FDA批准的首款針對轉移性膀胱癌的靶向療法。
2、Alpelisib：首個乳腺癌新靶點PI3K靶向藥物
5月24日，FDA通過實時腫瘤學審評（RTOR）試點項目首次批准Piqray（alpelisib）上市，用於聯合氟維司群治療接受過內分泌療法後疾病進展的HR+、HER2-的PI3K突變絕經後女性乳腺癌患者。這是首個獲批治療乳腺癌的PI3K抑制劑。其獲批時間比預定時間提前了近3個月。
3、Polivy：首個淋巴瘤抗體-藥物結合物
2019年6月，美國FDA加速批准了抗體偶聯藥物Polivy。新藥Polivy（polatuzumab vedotin-piiq）與苯達莫司汀和利妥昔單抗聯合用藥，用於治療復發或難治性（R/R）瀰漫性大B細胞淋巴瘤成人患者（DLBCL），這些患者此前至少接受過兩種方案的既往治療。Polivy是針對這一疾病的首款免疫化療藥物。
4、Darolutamide：為難治性攝護腺癌提供新選擇
7月30日，美國FDA批准Nubeqa（Darolutamide）上市，用於治療非轉移性去勢抵抗性攝護腺癌（nmCRPC）。Darolutamide是一款雄激素受體（AR）拮抗劑。對於此類疾病患者，Darolutamide可以有效延長無進展生存期，同時患者耐受性良好，可以維持很好的生活質量，還可以延遲疼痛進展和疾病相關的症狀出現的時間。
5、Rozlytrek：新「廣譜抗癌藥」
8月15日，FDA批准Rozlytrek（entrectinib）上市，用於治療NTRK融合晚期實體瘤患者（不限癌種），以及ROS1陽性晚期非小細胞肺癌（NSCLC）患者。
Rozlytrek是繼帕博利珠單抗和Vitrakvi之後，FDA批准的第三款「不限癌種」的廣譜抗癌療法，其靶向驅動癌症的特定基因特徵，而不是腫瘤起源的組織類型。
6、Enhertu：難治性HER2陽性患者新希望
12月20日，美國FDA批准新型乳腺癌抗體偶聯藥fam-trastuzumabderuxtecan-nxki（商品名Enhertu），用於不可切除或轉移性HER2陽性乳腺癌患者，這些患者須接受過兩種或以上抗HER2藥物治療。
Enhertu是一種針對HER2的抗體和拓撲異構酶抑制劑綴合物，它也是FDA批准上市的第8款抗體偶聯藥。
二、中國本土首款抗癌藥獲FDA批准
2019年11月14日，Brukinsa（澤布替尼）獲得FDA加速批准，於治療既往接受過至少一項療法的成年套細胞淋巴瘤（MCL）患者。
Brukinsa（澤布替尼）是一款口服BTK小分子抑制劑，它的特點在於最大化對BTK靶點的特異性結合，從而最大程度減小脫靶效應而帶來的毒副作用。這是第一個在美獲批上市的中國本土自主研發抗癌新藥，改寫了中國抗癌藥「只進不出」的歷史。
三、「史上最貴藥物」誕生
5月24日，FDA批准基因療法Zolgensma（Onasemnogene Abeparvovac-xioi）上市，用於治療兩個編碼運動神經元生存蛋白（SMN）的SMN1等位基因上攜帶突變的2歲以下脊髓性肌肉萎縮症（SMA）患者。
這是FDA批准的首款治療SMA的基因療法，首款基於AAV載體全身性遞送的基因療法，也是第二款在患者體內給藥的基因療法。它將能夠表達SMN蛋白的正常基因裝載在AAV9病毒載體中，然後通過靜脈輸注給藥，使得患者體內能夠持續表達SMN蛋白。這樣一款「針對疾病根源，有一次性治癒預期效果」的療法，定價高達212.5萬美元，成為「史上最貴藥物」。
以上所盤點的這些新藥，僅是今年FDA批准新藥中的一小部分。更多的新藥、新技術都已在路上，期待2020年能有更多新藥、好藥獲批！
參考來源：FDA官網