幹細胞再生醫學被譽為繼藥物治療和手術治療之後的第三次醫學革命，對很多難治性疾病發揮了良好的治療作用，如糖尿病(足)、骨關節炎、潰瘍性結腸炎、移植物抗宿主病(GVHD)、自身免疫性疾病、慢性牙周炎等。
目前，全世界各國已批准上市了十餘款幹細胞產品，以間充質幹細胞為主，國內尚無幹細胞產品上市。
全球已上市的幹細胞產品
在我國，幹細胞按藥品、技術管理的「類雙軌制」監管。企業的幹細胞製劑鼓勵按藥品申報，由國家食品藥品監督管理總局(NMPA)監管；醫療機構主導的生物醫學新技術，即醫院製劑可按醫療技術進行管理，由衛健委監管。
因此，談及我國幹細胞治療的臨床進展，可以從幹細胞臨床研究備案項目和幹細胞新藥臨床研究兩個角度出發。
CDE已受理12款幹細胞新藥
2017年發布的《藥品註冊管理辦法（修訂稿）》明確指出細胞治療類產品可以按藥品進行註冊上市，緊接著《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》的頒布，更加明晰了細胞治療作為藥品申報的標準。
2018年6月至今，國內相繼有12款幹細胞新藥的IND申請獲國家藥品審評中心(CDE)正式受理，除了江西省仙荷醫學科技有限公司自主研發的REGEND001細胞自體回輸製劑為自體肺基底層上皮細胞外，其它11款均為間充質幹細胞。截止目前，國內已有4款幹細胞新藥IND獲得臨床默示許可，分別是胎盤、臍帶、異體/自體脂肪來源的間充質幹細胞，適應症分別為糖尿病足潰瘍、膝骨關節炎和膝骨關節炎。
其中，西比曼生物科技(上海)有限公司擁有兩項幹細胞新藥的臨床默示許可，包括CBM-ALAM.1異體人源脂肪間充質祖細胞注射液(AlloJoin®)和自體人源脂肪間充質祖細胞注射液(ReJoin®)，均用於治療膝骨關節炎。九芝堂美科(北京)細胞技術有限公司的缺血耐受人同種異體骨髓間充質幹細胞是一款進口的幹細胞產品，據該公司稱，此項申請是CDE受理的第一項使用進口乾細胞產品的臨床試驗申請。
推薦閱讀：西比曼生物獲第二項幹細胞新藥默示許可，自體人源脂肪間充質祖細胞治療膝骨關節炎丨醫麥猛爆料
幹細胞臨床研究備案機構和項目
2019年初，國家衛生健康委員會和國家藥品監督管理局聯合印發了《關於做好2019年幹細胞臨床研究監督管理工作的通知》。
通知中明確：2019年，國家衛生健康委、國家藥監局將繼續每個季度組織一次幹細胞臨床研究機構和項目備案材料審核。自2019年起，幹細胞臨床研究機構與項目備案將實行動態管理，已經備案的幹細胞臨床研究機構到2020年底仍無研究項目備案的，應當重新提交機構備案材料，未履行重新提交備案材料程序的視為自動放棄備案。
今後，幹細胞臨床研究機構和項目備案將結合進行。擬開展幹細胞臨床研究的機構，應當將完整的機構備案材料和項目備案材料一併經省級衛生健康行政部門和藥品監管部門審核後，報國家衛生健康委、國家藥監局備案。
2019年3月29日，衛健委發布了《體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法（試行）》（徵求意見稿），解讀文件中明確要求：按照本管理辦法有關規定，開展體細胞治療臨床研究和轉化應用的醫療機構應當進行備案，醫療機構進行首次機構備案時，須同時提供醫療機構備案材料和臨床研究項目備案材料。
也就是說，國家加大了對幹細胞研究的監管力度，規範幹細胞臨床研究體系，實行了幹細胞臨床研究機構備案和幹細胞臨床研究項目備案，也稱為「雙備案」制度。截至目前，蘭州大學第一醫院、鄭州市第一人民醫院、廣州醫科大學附屬第二醫院、樹蘭（杭州）醫院和中國福利會國際和平婦幼保健院已完成「雙備案」。
2019年12月，按照《幹細胞臨床研究管理辦法（試行）》（國衛科教發〔2015〕48號）的規定，以及《關於做好2019年幹細胞臨床研究監督管理工作的通知》（國衛辦科教函〔2019〕169號）文件精神，1家幹細胞臨床研究機構和7個幹細胞臨床研究項目符合備案要求完成備案。
至此，國家批准幹細胞臨床治療研究醫院增至107家，軍隊系統的醫院批准的共12家，一共119家機構；備案項目增至69個。
幹細胞臨床研究備案機構名單
幹細胞臨床研究備案項目名單
結語
現如今全球幹細胞產業正進入高速發展期，據博思數據預計，到2024年全球幹細胞醫療的潛在市場規模將達到3614億美元。
監管政策的完善落地將規範幹細胞治療的臨床轉化，並指引該領域的發展方向。在我國，各省市也相繼出台利好政策。例如，上海近日出台了《上海市新一輪服務業擴大開放若干措施》，其中提到，要推進醫療科技領域的項目合作和取消外資准入限制，爭取允許外商投資人體幹細胞、基因診斷與治療技術開發和應用。
再生醫學的治療潛力無需多言，但將其轉化到臨床應用仍任重道遠！
參考出處：
CDE官網、中國醫藥生物技術協會
http://www.nhc.gov.cn/
生物雲智庫:【0003】幹細胞臨床研究項目備案初探
幹細胞儲存和臨床應用工程中心. 國內已受理的7款幹細胞新藥：你想知道的都在這裡