美國FDA已經批准特發性矮小症為hGH治療的適應證，但是不同的醫療中心報導的療效不一致。
目前認為特發性矮小患兒開始治療的年齡較小，劑量較大，每周注射次數多而且療程較長者效果較好，但也需要注意骨齡的成熟以及青春發育進程的快慢等因素對最終獲得的終身高的影響。
由於特發性矮小病因複雜，常規技術難以確切診斷，更未能預測個體在治療中對hGH治療的敏感性，因而大劑量、長療程的治療原則仍存在某種盲目性，同時臨床上為了追求療效，劑量往往超出常規，可伴血清IGF-1水平顯著升高，而長療程的治療發生惡性疾病、誘發胰島素抵抗、糖尿病和高血壓的風險增加。
美國FDA強調rhGH治療特發性矮小適應證的範圍為嚴重的矮小，身高低於-2.25SD並嚴格排除其他已知病因者，對身高-2SD,終身高預測也在-1.5SD以上的偏矮兒童，為追求形體美而主觀要求改善身高採用rhGH治療者，則認為屬於rhGH濫用。
另外有研究者報導特發性矮小患者在青春期前開始rhGH治療，身高明顯增高，但是青春期開始後繼續治療則無益於改善其身高。
因此臨床醫生應慎重選擇rhGH治療非GHD矮小症的適應證，應該注意要遵循自願、無害、有效和公正的原則來決定是否用rhGH治療，並密切隨訪用藥的安全性以及副作用及由此可能會給患者帶來的社會和經濟負擔，更有必要評價hGH治療的療效/價格比，方能避免臨床決策出現失誤。