官宣!FDA正式發布2019新藥年度報告

藥明康德 發佈 2020-01-07T09:15:32+00:00

▎藥明康德/報導 日前,美國FDA藥物評估和研究中心(Center for Drug Evaluation and Research, CDER)發布了2019年度報告。

▎藥明康德/報導

日前,美國FDA藥物評估和研究中心(Center for Drug Evaluation and Research, CDER)發布了2019年度報告。CDER主任Janet Woodcock博士在引言中表示,這一報告不但介紹了在2019年CDER批准的創新藥,而且對多項其它值得關注的批准進行了介紹。而且,這一報告還匯報了對生物類似藥的批准,以及FDA使用多種監管工具和資格認定,加快藥物上市進程的詳細信息,可謂「乾貨滿滿」。今天,藥明康德內容團隊將與讀者分享這一報告的精彩內容。


2019年的創新藥批准


在2019年,CDER總計批准48款創新藥(novel drugs),近20年來僅次於2018年的59款排在歷史第二位。這些新藥往往是解決未滿足醫療需求或顯著推進患者治療的創新產品,它們的活性成分(active ingredients)以前從未在美國獲得批准。


圖片來源:參考資料[1]


「first-in-class」療法


在48款創新藥中,有20款屬於「first-in-class」療法,占總數的42%。這些新藥的作用機制不同於已有療法,有潛力為大眾健康帶來重要的積極影響。


報告給出的例子包括:FGFR抑制劑Balversa(erdafitinib),在去年4月獲得FDA加速批准成為首款膀胱癌個體化療法,治療攜帶FGFR3或FGFR2基因突變的局部晚期或轉移性膀胱癌患者,這些患者在接受鉑基化療後疾病繼續進展。Zulresso(brexanolone)是FDA批准針對性治療產後抑鬱症(postpartum depression,PPD)的首款創新療法。


罕見病療法


在2019年,21款(44%)創新藥批準是用於治療罕見病或孤兒病(定義為影響少於20萬美國患者)。例如,Scenesse(afamelanotide)能夠提高具有皮膚損傷歷史的促紅細胞原卟啉症患者在陽光下的無痛暴露時間。首款獲批CSF1R抑制劑Turalio(pexidartinib)是FDA批准的第一款治療成人症狀性腱鞘巨細胞瘤的創新療法。



FDA使用加快藥物開發和批准的特殊通道推動創新


在2019年,FDA使用了多種監管通道增強創新藥開發和批准的速度和效率。在2019年獲批的創新藥中,35%獲得快速通道資格,27%獲得突破性療法認定,58%獲得優先審評資格,19%獲得加速批准。總體來說,29款創新藥(60%)至少獲得FDA四大資格認定中的一種。


此外,2019年獲批的48款創新藥中,84%在第一輪審評過程中獲批,69%在美國首先獲得監管批准。關於這些藥物批准信息請看下面的詳細列表(點擊圖片可看大圖)。



擴展適應症批准造福新患者群體


除了批准創新療法以外,FDA在去年批准多款已經獲批的藥物擴展適應症或患者群。CDER的報告也列舉了2019年重要的新適應症批准。其中多項批准為特定患者帶來了第一款FDA批准的療法。


布魯頓氏激酶抑制劑Calquence獲批治療慢性淋巴細胞白血病(CLL)和小淋巴細胞淋巴瘤(SLL),這是FDA首次使用ORBIS項目同時在美國,澳大利亞和加拿大擴展Calquence的適應症。這一批准同時使用了FDA的實時腫瘤學審評(RTOR)試點項目和模板化評估援助(Assessment Aid)試點項目。


Cimzia在去年獲批治療非放射性中軸性脊柱關節炎(nr-axSpA)。這是FDA首次批准治療nr-axSpA的療法。
新一代HIV感染療法Descovy去年獲批作為暴露前預防療法(PrEP),降低12歲以上人群HIV-1病毒感染風險。此前,HIV-1病毒感染的PrEP療法只有Truvada。


IL-4/IL-13抑制劑Dupixent在去年不但獲批將治療濕疹的患者群從成人擴展到12歲以上的青少年,而且在6月獲批與其它藥物聯用,治療伴有鼻息肉的慢性鼻竇炎成人患者。這一療法降低這些患者需要接受手術或者使用口服類固醇藥物的需求,也是治療這類患者的首款生物製品療法。


CGRP抗體Emgality獲批治療陣發性叢集性頭痛患者。這是FDA批准的首款治療這類頭痛的新藥。


Ofev在去年獲批用於延緩系統性硬化症(硬皮病)相關間質性肺病(SSc-ILD)成人患者的肺功能下降。這是治療這一罕見肺部疾病的首款獲批療法。


口服、選擇性磷酸二酯酶4(PDE4)抑制劑Otezla獲批治療白塞病(Behçet’s Disease)導致的口腔潰瘍。這是第一個也是唯一被FDA批准治療該疾病症狀的藥物。


補體抑制劑Soliris獲批治療視神經脊髓炎譜系疾病(NMOSD)患者,這些患者攜帶抗水通道蛋白4(AQP4)的抗體。這是FDA批准治療這一自身免疫性疾病的首款療法。


長效補體抑制劑Ultomiris獲批治療非典型溶血尿毒綜合徵(aHUS)患者(年齡一個月以上)的補體介導血栓性微血管病(TAM)。這是Ultomiris首次獲批用於治療兒科患者。


魚油產品Vascepa獲批作為輔助治療,降低甘油三酯水平高於150 mg/dL成年人的心血管疾病風險。患者需已確診患有心血管疾病,或患有糖尿病併兼具兩個或更多心血管疾病的額外風險因子。這是甘油三酯水平高的患者在接受最大耐受劑量他汀類療法以外,獲得批准降低心血管風險的首款附加療法。

生物類似藥


FDA批准的生物類似藥(biosimilar)與FDA已經批准的創新生物製品相比非常類似,在安全性、純度和效力方面沒有臨床意義上的差別。在2019年,FDA批准了10款新的生物類似藥,它們的相關信息如下:



自2015年以來,CDER已經批准了26款生物類似藥,其中在美國暢銷的生物製品Humira, Rituxan, Enbrel, Herceptin, Avastin, Remicade, 和Neulasta至少有一種獲批的生物類似藥,為患者提供了更多治療選擇。


除了這些批准,CDER報告中還介紹了2019獲批的新配方(New Formulation)以及新劑型(New Dosage Forms)。其中不乏對患者健康產生重大影響的藥物,包括治療抑鬱症的Spravato;首款由兩種固定藥物成分構成,治療初治HIV-1感染患者的Dovato;首款治療兒科Lambert-Eaton肌無力綜合徵(LEMS)的新藥Ruzurgi;以及首款口服GLP-1受體激動劑Rybelsus。

如何造福全球病患?


正如CDER的這份報告所言,2019年獲批的這些新藥,為罹患各種不同疾病的廣泛患者帶來了全新的希望。他們的生活質量因此受到改善,生存幾率因此得到提高。48款新藥里,有20款屬於「first-in-class」,也彰顯了創新的力量所在。


但我們也需要認識到,在造福全球病患的道路上,我們還有很長的路要走。前不久,知名投資人Bruce Booth博士在其博客上回顧了2019年整個生物醫藥行業的發展,並指出在過去的30年里,心血管疾病,癌症,神經系統疾病是患者的三大主要死亡原因,心血管疾病,癌症,肌肉骨骼疾病則是給患者造成極大痛苦的三大主要原因。在癌症等一些領域上,我們每年都能迎來多款新藥獲批。但在另一些疾病領域上,新藥問世的步伐卻走得不那麼快。顯然,全球病患還有著巨大的未竟醫療需求。



我們為全球病患帶來足夠多樣,足夠重要的創新了嗎?我們為他們的生活,帶來了多少真正具有革命性的變化?在新一個十年里,我們又將如何應用各種新興技術,改善全球病患的健康,為他們造福?當地時間1月14日下午1點,在JPM的中心希爾頓酒店,在藥明康德全球論壇上,讓我們繼續討論。


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下一個十年,讓我們一道為全球病患帶來更多重磅突破!


參考資料:
[1] Advancing Health Through Innovation: New Drug Therapy Approvals 2019. Retrieved January 6, 2020, from https://www.fda.gov/media/133911/download

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