近年來，現代生命科學與生物技術取得一系列重要進展和重大突破，並正在加速向應用領域滲透，在解決人類發展面臨的環境、資源和健康等重大問題方面展現出廣闊的應用前景。
我國生命科學與生物技術發展重大研究進展
我國生命科學研究在快速發展，基因組學、轉錄組學、蛋白質組學、代謝組學等多組學分析與細胞圖譜研究不斷在進步，合成生物學、表觀遺傳學、結構生物學的持續進步推動了生命科學領域的大發現、大突破，同時，技術革新、學科融合推動腦科學、免疫學、再生醫學、人工智慧醫療及農作物育種領域取得多個裡程碑式進步。
1 多組學交叉、多維度分析已經成為組學研究的大趨勢
基於測序技術、質譜技術、核磁共振技術等生命組學研究技術的進步，相關研究將進一步向高通量、高精度、高覆蓋方向發展，多組學交叉、多維度分析已經成為組學研究的大趨勢，為完整解析生命奠定基礎。
基因組學領域，西安交通大學、中國農業科學院等機構先後破譯出罌粟基因組密碼、發表 3010 份亞洲栽培稻基因組研究成果，為開發罌粟藥用價值、推動水稻規模化基因發掘和水稻複雜性狀分子改良等奠定了重要基礎；首都醫科大學、中國科學院深圳先進技術研究院、中國科學院北京基因組研究所、華大基因等機構通過對人類多維基因組大數據進行研究，揭示了繼髮膠質母細胞瘤和阿爾茨海默症（Alzheimer’s disease，AD）等疾病、母體血漿病毒感染及人類胚胎基因組的激活機制等，為疾病精準治療及人類優生優育提供理論基礎。轉錄組學中，浙江大學開發了新型單細胞全轉錄組測序技術 Holo-seq ；中山大學等鑑定了一組可有效預測局部晚期鼻咽癌轉移風險的 mRNA 分子標籤；北京大學等首次在單細胞和全轉錄組水平系統深入研究了小分子化合物誘導體細胞重編程過程；北京大學等機構還繪製了人類精子發生的高精度單細胞轉錄組圖譜 。蛋白質組學中，中國科學院計算技術研究所等機構設計了新一代開放式搜索算法 Open-pFind ，有望成為蛋白質組學日常數據分析的主力工具；中國科學院水生生物研究所構建了三角褐指藻的蛋白質組精細圖譜 ；北京大學腫瘤醫院等從蛋白質組的角度將瀰漫型胃癌分為 3個與生存預後和化療敏感性相關的亞型，可為胃癌精準醫療提供直接依據。代謝組學領域，華東理工大學等首次在單細胞和活體水平建立了氧化還原「全景式」實時動態分析技術。多組學交叉、多維度分析已經成為組學研究的大趨勢，中國農業科學院綜合利用基因組、轉錄組、代謝組等多組學大數據分析番茄育種過程，為番茄的全基因組設計育種提供了路線圖；清華大學等機構運用代謝組和轉錄組等多組學研究手段，首次揭示了小細胞肺癌亞型中的新型代謝重編程通路 。細胞圖譜繪製上，浙江大學、中國科學院生物物理研究所、北京大學等機構先後繪製了世界上第一張哺乳動物細胞圖譜，人腦前額葉胚胎髮育過程的單細胞轉錄組圖譜，食道、胃、小腸和大腸這4種器官在人類胚胎髮育過程中的基因表達圖譜，以及非小細胞肺癌和結直腸癌微環境T 細胞圖譜，為基礎研究和疾病精準治療提供了參考。
2 腦科學與神經科學基礎及應用研究持續推進
我國腦科學與神經科學研究持續深入，相關技術開發、基礎研究與應用研究不斷推進。技術開發上，中國科學院國家納米科學中心在高密度柔性神經流蘇及活體神經信號穩定測量方面取得進展；天津大學、中國醫學科學院等機構開發的三金屬納米酶，在腦損傷模型研究中有重要應用；中國科學院上海微系統與信息技術研究所利用新型碳基二維半導體材料 C3N 構建了可調突觸行為的人工突觸模擬憶阻器。基礎研究領域，中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心成功構建了世界首例生物節律紊亂體細胞克隆猴模型，表明中國正式開啟批量化、標準化創建疾病克隆猴模型的新時代；中國科學院生物物理研究所發現了果蠅學習記憶中去抑制神經環路機制；上海交通大學等機構發現大腦中的一個區域在調節進食行為中發揮著關鍵性作用。應用研究上，浙江大學醫學院首次發現大腦存在兩條平行的抑制性神經通路，為治療阿片類物質依賴提供了新靶點；中國科學院上海有機化學研究所生物與化學交叉研究中心等首次發現了維持神經軸突完整性的關鍵基因，為開發衰老相關神經退行性疾病的診療方法提供了重要思路。
3 合成生物學在基因組設計與合成中實現突破
我國在合成生物學的基礎研究和應用研究等方面取得了一系列重要進展，包括基因組設計與合成、基因編輯、天然產物合成等。基因組設計與合成上，中國科學院分子植物科學卓越創新中心 / 植物生理生態研究所在國際上首次人工創建了單條染色體的真核細胞，是繼原核細菌「人造生命」之後的又一個重大突破；天津大學在合成酵母染色體的基礎上，開發出精確控制基因組重排技術等系列成果。基因編輯方面，中國科學院遺傳與發育生物學研究所建立了通過 CRISPR-Cas9 高效調控內源 mRNA 翻譯的方法；中國科學院分子植物科學卓越創新中心 / 植物生理生態研究所利用 Cas13 蛋白及其指導 RNA 靶向結合特異序列單鏈 RNA 的能力，建立了實現精確定點 RNA（A → I）編輯的人工機器，該中心還發現 ssDNA 的切割活性在 Cas12a 蛋白中普遍存在。天然產物合成方面，中國科學院天津工業生物技術研究所等首次實現治療心腦血管疾病的中成藥燈盞花素的全合成；中國科學院分子植物科學卓越創新中心 / 植物生理生態研究所首次解析了甜茶素（rubusoside）的生物合成過程；華東師範大學合成了遠紅光調控的 CRISPR-dCas9 內源基因轉錄裝置（FACE 系統）；北京大學利用合成生物學手段成功將原本以 6 個操縱子（共轉錄）為單元的含有18 個基因的產酸克雷伯菌鉬鐵固氮酶系統成功地轉化為 5 個編碼 polyprotein 的巨型基因。上海科技大學、中國科學院馬普計算生物學研究所實現了 C 與 T 及mC 至 T 的精準編輯。中國科學院分子植物科學卓越創新中心 / 植物生理生態研究所、中國科學院生物物理研究所、中國科學院動物研究所、暨南大學和中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院等機構利用基因編輯技術先後在人工改造染色體、動物模型構建等領域取得突破性進展。
4 技術革新、學科融合推動表觀遺傳學快速發展
我國表觀遺傳學研究關注表觀基因圖譜及調控功能驗證，國家科學研究項目在表觀遺傳學方面的支持力度不斷提高，表觀遺傳學的數據標準和數據平台也正不斷完善。
技術革新、學科融合極大地推動了表觀遺傳學研究成果的產出，我國在遺傳修飾與基因調控、臨床應用與疾病干預方面均取得多項突破。遺傳修飾與基因調控領域，中國科學院生物物理研究所解析了染色質領域首個組蛋白修飾酶與完整底物複合體 Rtt109-Asf1-H3-H4 複合物的晶體結構；同一時期，該團隊又解析了 DNA 複製過程中組蛋白結合和核小體的產生過程；中國科學院生物物理研究所首次在體內揭示了 Stella 基因通過抑制 DNMT1 活性而保護卵母細胞基因甲基化正常建立的機制；北京大學第三醫院與北京未來基因診斷高精尖創新中心、生命科學學院生物動態光學成像中心利用單細胞測序技術，首次實現了人類早期胚胎髮育過程中 DNA 甲基化重編程在單細胞和單鹼基精度的深入研究；在臨床應用與疾病干預上，首次從單細胞解析度、多組學水平深入解析了人類結直腸癌的發生和轉移過程；中國科學院北京基因組研究所有多項研究基於表觀遺傳修飾來尋找白血病的潛在治療靶點。
5 結構生物學技術不斷完善，推動相關研究不斷加深
從結構到功能的研究對生物學領域有著重要的意義。伴隨技術手段的發展與完善，我國對基因（組）、染色質及蛋白質等大分子結構和功能的認識不斷加深，在大分子與細胞機器的功能與機制、膜蛋白和受體蛋白的功能解析與新藥開發、蛋白與藥物靶點的結合構象研究等方面有多項突破。
6 免疫學與免疫治療基礎研究與臨床應用穩步推進
單細胞測序技術、質譜流式細胞技術、活體成像技術、基因編輯技術等快速發展，極大地提高了探索和利用免疫系統的可能性。免疫學機制研究的深入，為免疫相關疾病的預防和治療研髮帶來了新的機遇。
7 再生醫學為重大慢性疾病的治癒帶來希望
隨再生醫學的不斷發展，其概念範疇不斷擴充，一系列新興通用技術及工程技術與生物技術的融合，推動了再生醫學的發展，為一系列重大慢性疾病的治癒帶來了希望，同時也為器官移植中缺乏器官來源的問題找到了潛在解決方案。
8 人工智慧進一步滲透中國醫療健康領域
2018 年，人工智慧技術進一步滲透醫療健康領域，我國在人工智慧技術應用於疾病風險預測、診斷和病理分析方面的突破層出不窮。
9 農作物分子設計育種研究取得重大理論突破
中國科學院遺傳與發育生物學研究所成功利用「水稻高產優質性狀形成的分子機理及品種設計」理論基礎與品種設計理念育成標誌性品種『中科 804』和「中科發」系列水稻新品種，實現了高產優質多抗水稻的高效培育，該成果入選兩院院士評選的年度中國十大科技進展。
本文摘編自科學技術部社會發展科技司、中國生物技術發展中心編著《2019 中國生命科學與生物技術發展報告》一書前言部分，內容有刪節，標題為編輯所加。
2019 中國生命科學與生物技術發展報告
ISBN 978-7-03-062782-7
責任編輯：王玉時
《2019 中國生命科學與生物技術發展報告》總結了 2018 年我國生命科學基礎研究、生物技術應用和生物產業發展的主要進展情況，重點介紹了我國在生命組學與細胞圖譜、腦科學與神經科學、合成生物學、表觀遺傳學、結構生物學、免疫學、再生醫學、新興與交叉技術等領域的研究進展，以及生物技術應用於醫藥、工業、農業、環境、生物安全等方面的情況，分析了我國生物產業的現狀和發展態勢，闡述了生命科學研究領域的倫理監督與政策監管環境，並對2018 年生命科學論文和生物技術專利情況進行了統計分析。本書分為總論、生命科學、生物技術、生物產業、投融資、生命科學研究倫理與政策監管、文獻專利 7 個章節，以翔實的數據、豐富的圖表和充實的內容，全面展示了當前我國生命科學、生物技術和生物產業的基本情況。本書可為生命科學和生物技術領域的科學家、企業家、管理人員和關心支持生命科學、生物技術與產業發展的各界人士提供參考。在國家政策支持下，中國生命科學研究領域近年來發展迅速，重大研究突破和技術進步正在不斷地改變生命科學的研究範式、疾病診療模式和健康產業業態，推動著我國生命科學與生物技術產業持續前進。
目錄
前言
第一章 總論 1
一、國際生命科學與生物技術發展態勢 1
（一）重大研究進展 1
（二）技術進步 4
（三）產業發展 8
二、我國生命科學與生物技術發展態勢 11
（一）重大研究進展 12
（二）技術進步 22
（三）產業發展 25
第二章 生命科學 29
一、生命組學與細胞圖譜 29
（一）概述 29
（二）國際重要進展 30
（三）國內重要進展 35
（四）前景與展望 39
二、腦科學與神經科學 40
（一）概述 40
（二）國際重要進展 42
（三）國內重要進展 61
（四）前景與展望 66
三、合成生物學 69
（一）概述 69
（二）國際重要進展 71
（三）國內重要進展 77
（四）前景與展望 81
四、表觀遺傳學 82
（一）概述 82
（二）國際重要進展 84
（三）國內重要進展 93
（四）前景與展望 97
五、結構生物學 98
（一）概述 98
（二）國際重要進展 99
（三）國內重要進展 106
（四）前景與展望 111
六、免疫學 112
（一）概述 112
（二）國際重要進展 112
（三）國內重要進展 116
（四）前景與展望 118
七、再生醫學 118
（一）概述 118
（二）國際重要進展 119
（三）國內重要進展 124
（四）前景與展望 126
八、新興與交叉技術 127
（一）人工智慧醫療 127
（二）免疫治療技術 135
（三）人類微生物組 138
第三章 生物技術 146
一、醫藥生物技術 146
（一）新藥研發 146
（二）診斷與治療方法 153
二、工業生物技術 158
（一）生物催化技術 158
（二）生物製造工藝 164
（三）生物技術工業轉化研究 166
三、農業生物技術 171
（一）我國農業生物組學研究位居世界領先水平 171
（二）水稻育種基礎研究取得重大理論突破 173
（三）基因組編輯技術取得具有國際影響力的重大成果 175
（四）合成生物技術顯示出重大顛覆性創新潛力 177
四、環境生物技術 179
（一）環境監測技術 179
（二）污染控制技術 184
（三）污染修復技術 187
（四）廢棄物處理與資源化技術 194
五、生物安全技術 198
（一）病原微生物基礎研究 198
（二）兩用生物技術 200
（三）生物安全實驗室技術和裝備 202
（四）生物入侵 203
（五）生物防禦研究 205
第四章 生物產業 208
一、生物醫藥 209
（一）市場規模進一步擴大，產業進入躍升時期 210
（二）重磅政策影響行業格局 211
（三）藥企併購融資速度加快 215
（四）生物醫藥產業呈現集群式發展 216
（五）國產創新藥取得突破性發展 217
二、生物農業 219
（一）生物育種 220
（二）生物農藥 226
（三）生物肥料 229
（四）獸用生物製品 233
三、生物製造 237
（一）生物發酵 237
（二）生物質能源 242
四、生物服務 246
（一）合同研發外包 247
（二）合同生產外包 253
五、產業前瞻 258
（一）體外診斷產業 258
（二）基因治療產業 264
第五章 投融資 272
一、全球投融資發展態勢 272
（一）融資金額再創新高 272
（二）生物技術成為融資熱門領域 272
（三）A輪融資規模占比最高 274
（四）醫藥及生物科技企業IPO持續增長 274
（五）企業併購在波動中保持增長 276
二、中國投融資發展態勢 277
（一）投融資年度增長趨勢明顯 277
（二）化學藥成為融資熱門領域 277
（三）投融資輪次情況與國際形勢基本一致 279
（四）投融資金額分布出現雙峰曲線 279
（五）醫藥行業併購活動較為活躍 281
第六章 生命科學研究倫理與政策監管 291
一、倫理學概述 291
（一）倫理學的定義及分類 291
（二）倫理監督和政策監管 293
二、國內外倫理監督和政策監管現狀 295
（一）國際組織倫理監督 295
（二）主要國家倫理監督和政策監管 296
三、國內外倫理監督和政策監管進展 305
（一）國際進展 305
（二）國內進展 308
四、熱點領域分析——基因編輯技術 311
第七章 文獻專利 315
一、論文情況 315
（一）年度趨勢 315
（二）國際比較 315
（三）學科布局 318
（四）機構分析 321
二、專利情況 325
（一）年度趨勢 325
（二）國際比較 327
（三）專利布局 327
（四）競爭格局 332
三、智慧財產權案例分析——CAR-T細胞治療技術 333
（一）CAR-T細胞治療技術是全球專利布局的重點領域 333
（二）CAR-T細胞治療技術領域專利訴訟與專利交易高度活躍 339
（三）CAR-T細胞治療技術專利案例分析及啟示 344
附錄 347
2018年度國家重點研發計劃生物和醫藥相關重點專項立項項目清單 347
2018年中國新藥藥證批准情況 364
2018年中國生物技術企業上市情況 367
2018年國家科學技術獎勵 369
（本期編輯：王芳）