此處所列新藥，主要指FDA批准的新分子實體（NME）、新生物製品、細胞療法、基因療法，不包括疫苗。2020年1月，FDA共批准3款新藥上市。
1.avapritinib
商品名：Ayvakit
公司：Blueprint Medicines
1月9日，FDA批准Blueprint Medicines公司的Ayvakit (avapritinib)上市，用於治療攜帶血小板源性生長因子受體 α（PDGFRA）基因18外顯子突變的不可手術或轉移性成人胃腸道間質瘤（GIST）患者，其中也包括D842V 位點突變這種最常見的18外顯子跳躍突變類型。
Avapritinib是一種口服的、具有高活性高選擇性的KIT及PDGFRα抑制劑。具有KIT及PDGFRα突變（包括KIT D816V、PDGFRα D842V 和KIT 外顯子17突變）的多種疾病對標準療法響應很差，缺乏有效的治療方式，avapritinib針對以上突變在臨床前均表現了很好的活性。
Avapritinib結構式
GIST是一類起源於胃腸道間葉組織的腫瘤，占消化道間葉腫瘤的大部分。GIST 可以發生於消化道的任何部位，以胃和小腸最為常見，分子機制是編碼酪氨酸激酶受體蛋白基因 KIT（CD117） 或血小板源性生長因子受體 α（PDGFRα） 基因激活突變所致。大約6%的新確診患者攜帶PDGFA外顯子18突變。
2.teprotumumab-trbw
商品名：Tepezza
公司：Horizon Therapeutics
1月21日，FDA批准Horizon Therapeutics的Tepezza（teprotumumab-trbw）上市，用於治療甲狀腺眼病。這是FDA批准的首個甲狀腺眼病藥物。
TED是一種常發生於甲亢患者身上的自身免疫性疾病，臨床通常表現為眼球突出、復視、視力模糊和面部畸形等。該疾病主要是由於患者自身抗體激活了眼框內胰島素樣生長因子1受體（IGF-1R）所導致。
Teprotumumab是一種靶向IGF-1R的單克隆抗體，III期OPTIC臨床研究表明，接受Teprotumumab治療的患者較安慰劑能顯著減輕患者眼球突出症（82.9％ vs 9.5％），到達主要終點。另外，接受該藥治療的患者在減輕復視、改善生活質量等方面均有效果，到達次要終點。安全性方面，Teprotumumab治療組發生的大多數不良反應為輕度至中度，並且可以控制。
3.tazemetostat
商品名：Tazverik
公司：Epizyme公司
1月24日，FDA批准Epizyme公司的Tazverik（tazemetostat）上市，用於治療無法完全切除的轉移性/局部晚期上皮樣肉瘤成人患者以及16歲以上的兒科患者。
上皮樣肉瘤是一種罕見的軟組織肉瘤，好發於20~40歲青壯年，男性較為多見。目前，主要的治療方案有手術切除、化療或放療。Tazemetostat是FDA批准的首個EZH2抑制劑，也是FDA批准的首個上皮樣肉瘤治療藥物。
一項II期臨床研究結果表明，接受Tazemetostat治療的患者ORR達到15%，其中CR為1.6%，PR為13%。另外，在所有產生應答的患者中，67%的患者持續反應時間達到6個月或更長時間。
安全性方面，Tazemetostat治療組中有37%的患者發生嚴重不良反應。其中≥3%的患者發生的嚴重不良反應主要為出血、胸腔積液、皮膚感染、呼吸困難、疼痛和呼吸窘迫。1例患者（2%）患者因情緒變化的不良反應而永久停用該藥。