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2020年1月FDA批准的新藥

GIST可以發生於消化道的任何部位,以胃和小腸最為常見,分子機制是編碼酪氨酸激酶受體蛋白基因 KIT 或血小板源性生長因子受體 α 基因激活突變所致。

2020-02-03 18:28 / 3人閱讀過此篇文章  


此處所列新藥,主要指FDA批准的新分子實體(NME)、新生物製品、細胞療法、基因療法,不包括疫苗。2020年1月,FDA共批准3款新藥上市。


1.avapritinib

商品名:Ayvakit

公司:Blueprint Medicines


1月9日,FDA批准Blueprint Medicines公司的Ayvakit (avapritinib)上市,用於治療攜帶血小板源性生長因子受體 α(PDGFRA)基因18外顯子突變的不可手術或轉移性成人胃腸道間質瘤(GIST)患者,其中也包括D842V 位點突變這種最常見的18外顯子跳躍突變類型。


Avapritinib是一種口服的、具有高活性高選擇性的KIT及PDGFRα抑制劑。具有KIT及PDGFRα突變(包括KIT D816V、PDGFRα D842V 和KIT 外顯子17突變)的多種疾病對標準療法響應很差,缺乏有效的治療方式,avapritinib針對以上突變在臨床前均表現了很好的活性。

Avapritinib結構式


GIST是一類起源於胃腸道間葉組織的腫瘤,占消化道間葉腫瘤的大部分。GIST 可以發生於消化道的任何部位,以胃和小腸最為常見,分子機制是編碼酪氨酸激酶受體蛋白基因 KIT(CD117) 或血小板源性生長因子受體 α(PDGFRα) 基因激活突變所致。大約6%的新確診患者攜帶PDGFA外顯子18突變。


2.teprotumumab-trbw

商品名:Tepezza

公司:Horizon Therapeutics


1月21日,FDA批准Horizon Therapeutics的Tepezza(teprotumumab-trbw)上市,用於治療甲狀腺眼病。這是FDA批准的首個甲狀腺眼病藥物。


TED是一種常發生於甲亢患者身上的自身免疫性疾病,臨床通常表現為眼球突出、復視、視力模糊和面部畸形等。該疾病主要是由於患者自身抗體激活了眼框內胰島素樣生長因子1受體(IGF-1R)所導致。


Teprotumumab是一種靶向IGF-1R的單克隆抗體,III期OPTIC臨床研究表明,接受Teprotumumab治療的患者較安慰劑能顯著減輕患者眼球突出症(82.9% vs 9.5%),到達主要終點。另外,接受該藥治療的患者在減輕復視、改善生活質量等方面均有效果,到達次要終點。安全性方面,Teprotumumab治療組發生的大多數不良反應為輕度至中度,並且可以控制。


3.tazemetostat

商品名:Tazverik

公司:Epizyme公司



1月24日,FDA批准Epizyme公司的Tazverik(tazemetostat)上市,用於治療無法完全切除的轉移性/局部晚期上皮樣肉瘤成人患者以及16歲以上的兒科患者。



上皮樣肉瘤是一種罕見的軟組織肉瘤,好發於20~40歲青壯年,男性較為多見。目前,主要的治療方案有手術切除、化療或放療。Tazemetostat是FDA批准的首個EZH2抑制劑,也是FDA批准的首個上皮樣肉瘤治療藥物。


一項II期臨床研究結果表明,接受Tazemetostat治療的患者ORR達到15%,其中CR為1.6%,PR為13%。另外,在所有產生應答的患者中,67%的患者持續反應時間達到6個月或更長時間。


安全性方面,Tazemetostat治療組中有37%的患者發生嚴重不良反應。其中≥3%的患者發生的嚴重不良反應主要為出血、胸腔積液、皮膚感染、呼吸困難、疼痛和呼吸窘迫。1例患者(2%)患者因情緒變化的不良反應而永久停用該藥。





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